Étude visant à évaluer le mode d'action de l'apitegromab chez des sujets de moins de 2 ans atteints d'amyotrophie spinale
Étude de phase 2, en double aveugle, visant à évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamie, l'efficacité et la sécurité de l'apitegromab chez des sujets de moins de 2 ans atteints d'amyotrophie spinale (SMA)
Promoteur : Scholar Rock, Inc.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
A Study to Evaluate How Apitegromab Works in Subjects Who Are Less Than 2 Years Old and Have Spinal Muscular Atrophy
A Phase 2, Double-Blind Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Efficacy, and Safety of Apitegromab in Subjects <2 Years Old With Spinal Muscular Atrophy (SMA)
This double-blind, Phase 2, multiple-dose study will be conducted to evaluate the PK/PD, efficacy, safety, and tolerability of apitegromab in subjects \<2 years old with 5q autosomal recessive SMA who have delayed motor milestones for their age attributed to SMA at the discretion of the Investigator or a Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) score \<55.
Cette étude de phase 2, en double aveugle, à doses multiples, sera menée pour évaluer la PK/PD, l'efficacité, la sécurité et la tolérance de l'apitegromab chez des sujets de moins de 2 ans atteints d'amyotrophie spinale (SMA) autosomique récessive liée au chromosome 5q, présentant un retard des acquisitions motrices pour leur âge attribué à la SMA, selon l'appréciation de l'investigateur, ou un score au Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) inférieur à 55.
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