Étude de la qualité de vie des patients atteints de la maladie de Fabry âgés de 65 ans et plus, avec et sans traitement spécifique
Étude de la qualité de vie des patients atteints de la maladie de Fabry âgés de 65 ans et plus, avec et sans traitement spécifique
Promoteur : Wladimir MAUHIN, Dr
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Study of the Quality of Life of Patients With Fabry Disease Aged 65 and Over With and Without Specific Treatment
Study of the Quality of Life of Patients With Fabry Disease Aged 65 and Over With and Without Specific Treatment
Fabry disease is a rare genetic disorder affecting 1 in 10,000 individuals, leading to complications such as chronic pain, heart and kidney failure, and strokes, ultimately impacting life expectancy. People with this disease are increasingly being diagnosed later in life, around the age of 65, as the condition progresses slowly with irreversible organ damage. The effectiveness of treatments for Fabry disease remains controversial, but early initiation is recommended for long-term benefits. Despite the high cost and inconvenience of treatments, there is limited research on their efficacy in older people or on the quality of life for those aged 65 and over with Fabry disease. This study aims to assess the quality of life in this age group both with and without treatment over a period of 5 years to determine the benefits of treatment beyond the age of 65.
La maladie de Fabry est une maladie génétique rare touchant 1 personne sur 10 000, entraînant des complications telles que des douleurs chroniques, une insuffisance cardiaque et rénale, et des accidents vasculaires cérébraux, ce qui affecte finalement l'espérance de vie. Les personnes atteintes de cette maladie sont de plus en plus souvent diagnostiquées tardivement, vers l'âge de 65 ans, la maladie évoluant lentement avec des atteintes organiques irréversibles. L'efficacité des traitements de la maladie de Fabry reste controversée, mais une instauration précoce est recommandée pour en tirer des bénéfices à long terme. Malgré le coût élevé et les contraintes des traitements, les données sur leur efficacité chez les personnes âgées ou sur la qualité de vie des patients de 65 ans et plus atteints de la maladie de Fabry restent limitées. Cette étude vise à évaluer la qualité de vie dans cette tranche d'âge, avec ou sans traitement, sur une période de 5 ans, afin de déterminer les bénéfices du traitement au-delà de 65 ans.
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