Étude d'histoire naturelle chez des participants atteints du syndrome de Sanfilippo de type IIIC
Étude combinée rétrospective et prospective de l'histoire naturelle chez des participants atteints du syndrome de Sanfilippo, mucopolysaccharidose de type IIIC (MPS IIIC)
Promoteur : Phoenix Nest
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Natural History Study of Participants With Sanfilippo Syndrome Type IIIC
A Combination Retrospective and Prospective Natural History Study of Participants With Sanfilippo Syndrome Mucopolysaccharidosis Type IIIC (MPS IIIC)
This study is planned to document, through retrospective and prospective data collection, syndrome progression in children and young adults with MPS IIIC.
Cette étude est prévue pour documenter, par le biais d'un recueil de données rétrospectif et prospectif, l'évolution du syndrome chez les enfants et les jeunes adultes atteints de MPS IIIC.
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