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4 essais recensés
Dernier essai recensé
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la sécurité et la tolérance de l'ION356.
2 à 17 ans · Réf. NCT06150716
Mis à jour le
Les objectifs principaux sont d'évaluer la sécurité et la tolérance de doses multiples d'ION464 administrées par injection intrathécale (IT) (partie 1), et d'évaluer la sécurité et la tolérance à long terme de l'ION464 (partie 2) chez des participants atteints d'atrophie multisystématisée (AMS). Les objectifs secondaires sont d'évaluer l'effet pharmacodynamique (PD) de l'ION464 sur le taux d'un biomarqueur potentiel de l'engagement de la cible (parties 1 et 2), et d'évaluer le profil pharmacocinétique (PK) de l'ION464 dans le sérum (partie 1).
40 à 70 ans · Réf. NCT04165486
Mis à jour le
L'objectif de l'étude est d'évaluer de manière prospective les modifications longitudinales de la protéine protéolipidique 1 (PLP1), des biomarqueurs liés à la maladie dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) et le sang, des paramètres de neuro-imagerie pertinents pour la maladie de Pelizaeus-Merzbacher (PMD), ainsi que les modifications longitudinales des performances aux évaluations cliniques et aux critères rapportés par les participants et les aidants, afin d'éclairer le développement de traitements pour la PMD.
0 à 17 ans · Réf. NCT05659901
Mis à jour le
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité de l'ION440.
2 à 65 ans · Réf. NCT06430385
Mis à jour le
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