Stoke Therapeutics en détail
Un promoteur biotech engagé dans la recherche sur le syndrome de Dravet
Stoke Therapeutics figure dans les registres du portail comme un organisme de nature biotech. Aucune implantation en France, aucune description détaillée de son activité et aucun effectif ne sont renseignés à ce jour dans les données consultées. Le portail ne dispose donc d'aucun élément permettant de situer géographiquement un siège, un laboratoire ou une antenne de cet organisme sur le territoire français.
D'après les essais recensés, Stoke Therapeutics n'intervient pas comme centre investigateur : le portail ne recense actuellement aucun essai accueilli en son nom, et le nombre d'essais accueillis affiché dans les registres est nul. Son rôle identifié ici est exclusivement celui de promoteur, c'est-à-dire l'entité qui prend l'initiative d'une recherche impliquant la personne humaine, qui en assure le financement, la conception réglementaire et la responsabilité juridique, sans nécessairement disposer de lieux de soins ou d'accueil de patients en propre.
Cette configuration, une biotech promotrice sans implantation ni établissement d'accueil recensés en France, est fréquente pour des organismes dont le siège se trouve hors du territoire national mais qui financent et pilotent des études conduites, sur le terrain, dans des centres hospitaliers français partenaires. Le portail ne formule aucune supposition sur la localisation réelle du siège social de Stoke Therapeutics au-delà de ce que les registres indiquent, à savoir l'absence d'implantation renseignée.
Un essai de phase 3 en cours de recrutement
Le portail recense un unique essai promu par Stoke Therapeutics : Étude en double aveugle évaluant l'efficacité, la sécurité et la tolérance du zorevunersen chez des patients atteints du syndrome de Dravet. Cette étude est indiquée en phase 3, avec un statut de recrutement en cours selon les données consultées au moment de la rédaction de cette page.
La phase 3 correspond, dans le déroulement classique d'un développement clinique, à une étape avancée au cours de laquelle une molécule est évaluée sur un nombre de participants généralement plus large que lors des phases précédentes, afin de préciser son profil d'efficacité et de sécurité. Le portail se limite ici à rapporter cette information telle qu'elle figure dans les registres, sans en tirer de conclusion sur l'issue ou la portée de l'étude.
Le titre de cet essai porte sur le syndrome de Dravet, une pathologie évoquée uniquement à travers l'intitulé fourni par les registres. Le protocole est décrit comme conduit en double aveugle, une méthode qui vise à limiter les biais dans l'évaluation d'une molécule expérimentale, le zorevunersen, en empêchant à la fois les participants et les équipes soignantes de savoir qui reçoit le traitement étudié et qui reçoit un comparateur. Le portail ne dispose d'aucune autre information sur les critères d'inclusion, le déroulement précis, la durée ou les objectifs détaillés de cette étude, et ne formule aucune appréciation sur son intérêt ou son adéquation pour une personne donnée.
Des centres investigateurs associés à cet essai
Si Stoke Therapeutics n'accueille aucun essai en propre selon les registres, plusieurs établissements hospitaliers apparaissent liés à l'étude qu'il promeut, en tant que centres investigateurs chargés de conduire concrètement les inclusions et le suivi des participants. Le portail recense ainsi trois structures associées à cette recherche :
- Hôpital de la Timone, à Marseille ;
- Hôpital Necker-Enfants malades, établissement à vocation pédiatrique ;
- Hôpital Robert-Debré (AP-HP), également orienté vers la prise en charge pédiatrique.
Ces trois établissements sont mentionnés dans les registres comme centres investigateurs de l'essai portant sur le zorevunersen, sans que le portail ne dispose d'informations complémentaires sur la répartition des inclusions entre eux, sur le nombre de participants attendus par site, ou sur d'éventuels autres centres associés qui ne figureraient pas dans les données transmises au portail. La présence de deux établissements à vocation pédiatrique parmi les centres recensés fait écho, sans que le portail ne l'interprète davantage, à l'intitulé de l'essai qui mentionne le syndrome de Dravet.
Comment se renseigner sur une participation
Le portail essai-clinique.com recense des informations publiques issues des registres d'essais cliniques, mais il ne transmet aucune candidature et ne collecte aucune donnée de santé. Une personne intéressée par l'essai promu par Stoke Therapeutics, ou plus largement par une recherche portant sur le syndrome de Dravet, doit s'adresser directement au médecin qui la suit ou à l'un des centres investigateurs mentionnés dans cette page.
C'est ce professionnel de santé ou cet établissement qui pourra, le cas échéant, examiner la situation, exposer le protocole en détail, préciser les modalités de suivi et répondre aux questions pratiques concernant cette étude. Le portail ne se prononce à aucun moment sur l'éligibilité d'une personne à un essai donné, ni sur l'opportunité d'y participer : ces questions relèvent exclusivement de l'échange entre la personne concernée, son médecin et l'équipe de recherche du centre investigateur.
Aucune démarche de mise en relation, de préinscription ou de transmission de coordonnées n'est proposée par le portail : celui-ci a pour seule fonction de recenser et de présenter les informations publiques disponibles sur les organismes et les essais cliniques conduits en France.
Le cadre légal de la participation à un essai clinique
Toute participation à un essai clinique en France s'inscrit dans un cadre légal protecteur, quel que soit le promoteur de la recherche. La personne sollicitée reçoit une information préalable détaillée sur les objectifs de l'étude, son déroulement, ses contraintes et ses risques éventuels, avant de donner un consentement libre et éclairé. Ce consentement peut être retiré à tout moment, sans justification à fournir et sans conséquence sur la qualité des soins ultérieurs.
Chaque essai conduit sur le territoire français doit avoir reçu l'avis favorable d'un comité de protection des personnes ainsi que l'autorisation de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) avant tout démarrage des inclusions. Ces deux instances examinent notamment la pertinence scientifique du protocole et les garanties apportées aux personnes qui y participeraient.
Lorsqu'une indemnisation est prévue en contrepartie des contraintes liées à la participation, son montant est strictement encadré par la loi française, qui plafonne le total des indemnisations perçues par une même personne, tous essais confondus, à 6 000 € sur une période de douze mois. Le portail détaille ce cadre réglementaire, ainsi que les modalités générales d'indemnisation, dans sa rubrique Études indemnisées : ce que dit la loi.
Ces garanties légales s'appliquent de la même manière quel que soit le statut du promoteur de l'essai, qu'il s'agisse d'un organisme implanté en France ou, comme dans le cas de Stoke Therapeutics, d'une biotech dont l'implantation n'est pas renseignée dans les registres consultés par le portail.
Questions fréquentes
Stoke Therapeutics accueille-t-il des patients dans ses propres locaux ? Non, selon les données recensées par le portail, cet organisme n'apparaît pas comme centre investigateur ; il figure uniquement comme promoteur de l'essai sur le zorevunersen, dont le recrutement s'effectue dans des établissements hospitaliers distincts, tels que les centres investigateurs mentionnés plus haut.
Comment savoir si l'essai promu par Stoke Therapeutics est toujours ouvert au recrutement ? Le portail indique un statut de recrutement en cours à la date de la consultation des registres, mais seul le centre investigateur concerné, ou le médecin traitant de la personne intéressée, peut confirmer l'état actuel des inclusions et les modalités concrètes d'orientation vers cette recherche.
Le portail peut-il transmettre une demande de participation à Stoke Therapeutics ? Non. Essai-clinique.com se limite à recenser des informations publiques sur les essais cliniques et sur les organismes qui les promeuvent ou les accueillent. Aucune candidature n'est transmise via le site, et aucune donnée de santé n'y est collectée ; toute démarche de participation passe exclusivement par le médecin qui suit la personne ou par l'un des centres investigateurs cités dans cette page.
Présentation rédigée avec l’aide d’une intelligence artificielle, à partir des seuls essais et implantations recensés sur ce portail (registres publics), mis à jour le . Aucune information de cette page ne constitue un avis médical ni une garantie d’admission à une étude.