Potentiel translationnel de la thérapie génique ex vivo dans la gangliosidose à GM2
Potentiel translationnel de la thérapie génique ex vivo dans la gangliosidose à GM2
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Translational Potential of ex Vivo Gene Therapy in GM2 Gangliosidosis
Translational Potential of ex Vivo Gene Therapy in GM2 Gangliosidosis
The project aims to optimize and validate this new therapeutic strategy using cells from GM2 patients to evaluate the cross-correction of neurons in vitro by the culture medium of genetically modified myeloid cell lines. The ultimate goal is to demonstrate the potential of CHS-TGEX as an effective treatment in humans for GM2 gangliosidosis.
Le projet vise à optimiser et valider cette nouvelle stratégie thérapeutique en utilisant des cellules de patients atteints de gangliosidose à GM2 afin d'évaluer, in vitro, la correction croisée des neurones par le milieu de culture de lignées cellulaires myéloïdes génétiquement modifiées. L'objectif ultime est de démontrer le potentiel du CHS-TGEX en tant que traitement efficace chez l'humain pour la gangliosidose à GM2.
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