Étude avec Batten-1 (formulation liquide de miglustat) pour traiter la maladie des céroïdes-lipofuscinoses neuronales de type 3 (CLN3)
Étude en ouvert, à un seul bras, multicentrique, d’efficacité et de sécurité visant à évaluer le Batten-1 (formulation orale liquide de miglustat) pour le traitement de sujets pédiatriques atteints de la maladie CLN3
Promoteur : Fondation Beyond Batten DiseaseTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- 4 à 17 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Phase 3
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
L’objectif de cette étude en ouvert, à un seul bras et multicentrique est d’évaluer l’efficacité et la sécurité du Batten-1 (formulation orale liquide de miglustat) (15 mg/kg jusqu’à 600 mg/jour) chez environ 27 sujets pédiatriques atteints de la maladie CLN3, sur une période de 52 semaines, en utilisant l’acuité visuelle comme critère d’évaluation principal de l’efficacité.
Selon le promoteur, les principales questions auxquelles l’étude cherche à répondre sont : * Le Batten-1 ralentit-il ou stabilise-t-il le déclin de l’acuité visuelle chez les patients pédiatriques atteints de CLN3 ? * Quels problèmes médicaux les participants présentent-ils en prenant le Batten-1 ? en comparaison avec un groupe externe de sujets atteints de la maladie CLN3 non traités, issus d’études d’histoire naturelle.
Après une période de titration de 8 semaines, les participants prendront le Batten-1 tous les jours jusqu’à 52 semaines et se rendront à la clinique toutes les 24 semaines pour des contrôles et des examens. Les participants tiendront un journal pour consigner d’éventuelles crises et l’observance du traitement à l’étude.
Les interventions prévues comprennent : * l’évaluation de l’acuité visuelle * l’évaluation motrice et fonctionnelle * l’évaluation de la sécurité, incluant des analyses de laboratoire et un électrocardiogramme * l’évaluation de l’effet de l’organisme sur le Batten-1 * l’évaluation de la qualité de vie.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 21 octobre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
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