Base de données des syndromes myélodysplasiques de l’Institut Paoli-Calmettes
Base de données des patients de l’Institut Paoli-Calmettes diagnostiqués avec un syndrome myélodysplasique.
À partir de 18 ans · Réf. NCT03275480
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Base de données des patients de l’Institut Paoli-Calmettes diagnostiqués avec un syndrome myélodysplasique.
À partir de 18 ans · Réf. NCT03275480
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La conception de l’intervention est un processus en cours qui comprendra deux phases : une détermination de l’intervention à l’aide de la méthode de consensus Delphi modifiée, puis une évaluation de son acceptabilité, conformément aux recommandations méthodologiques du Medical Research Council Guidance.
À partir de 18 ans · Réf. NCT06852326
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Actuellement, l'exploration de l'hémostase primaire (un phénomène physiologique permettant d'arrêter les saignements) est imparfaite car elle repose sur des tests ciblés portant sur les plaquettes ou le facteur von Willebrand, sans tenir compte du flux sanguin ni des autres cellules sanguines (globules rouges et blancs). Il existe des tests sur sang total et en conditions de flux, mais il n'existe actuellement aucun test se rapprochant réellement des conditions physiologiques. Une exploration de l'hémostase sur sang total dans un dispositif similaire à un vaisseau sanguin et à différentes conditions de flux (veineux et artériel) pourrait permettre de mieux identifier le risque hémorragique chez des patients prédisposés (déficit en facteur von Willebrand, traitement antiplaquettaire). L'objectif de l'étude est d'évaluer les performances de ce nouveau test d'hémostase sur sang total et en conditions de flux. La participation à l'étude est ponctuelle et se limite à l'ajout d'un maximum de 4 tubes citratés (20 mL, soit l'équivalent de 4 cuillères à café) et d'1 tube EDTA (5 mL) à un prélèvement sanguin de routine (pour les patients) ou lors d'un don du sang (pour les témoins).
À partir de 18 ans · Réf. NCT03773159
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La thrombose veineuse superficielle (TVS) est très fréquente en pratique clinique. De plus, environ 15 à 20 % des TVS surviennent dans un contexte de cancer. À ce jour, les patients atteints de cancer sont exclus des essais thérapeutiques portant sur la TVP. Il n'existe donc aucune recommandation de traitement fondée sur un niveau de preuve élevé pour ces patients. Des données récentes suggèrent que l'évolution de la TVP associée au cancer est similaire à celle de la thrombose veineuse profonde (TVP) associée au cancer. Cependant, il existe actuellement peu de données prospectives sur l'évolution de la TVP associée au cancer en fonction du traitement utilisé. En raison de l'absence de recommandations claires de traitement en cas de TVS associée au cancer, les investigateurs réaliseront une étude observationnelle prospective visant à évaluer l'efficacité des différents schémas de traitement anticoagulant prescrits en pratique clinique.
À partir de 18 ans · Réf. NCT07210671
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Le FGF23 est la pierre angulaire du métabolisme du phosphate, du calcium et de la vitamine D : il est synthétisé principalement par les ostéocytes et agit comme agent phosphaturique, inhibiteur de la dihydroxyvitamine D et inhibiteur de la synthèse et de la sécrétion de PTH dans la plupart des tissus. Le rôle spécifique du FGF23 sur l'os reste à démontrer. Dans les ostéoblastes, la surexpression du FGF23 in vitro supprime non seulement la différenciation ostéoblastique mais aussi la synthèse de la matrice minéralisée, indépendamment de son action systémique sur le métabolisme phosphaté. Dans les ostéoblastes, le FGF23 régule également la sécrétion d'ostéopontine en supprimant directement la transcription de la phosphatase alcaline. Dans certaines maladies telles que le rachitisme hypophosphatémique (RH), le rôle direct du FGF23 sur l'os n'a, à notre connaissance, pas encore été étudié, alors que ces hypophosphatémies génétiques sont secondaires à une surexpression du FGF23, qu'il s'agisse d'une mutation activatrice du FGF23 ou de mutations inhibitrices de ses inhibiteurs (DMP1 et PHEX). Cependant, les patients atteints de rachitisme hypophosphatémique lié à l'X (XLH) présentent des taux circulants de FGF23 plus élevés que des témoins sains, et ces taux sont encore plus élevés chez les patients traités. La prise en charge du XLH consiste principalement à corriger le déficit en vitamine D native par la prescription d'analogues actifs de la vitamine D ainsi que par une supplémentation phosphatée, afin d'améliorer la minéralisation osseuse et de réduire les complications dentaires, les troubles de la croissance et les déformations osseuses. Récemment, une nouvelle option thérapeutique a été développée pour le XLH : le burosumab, un anticorps monoclonal humain qui se lie au FGF23 et inhibe son activité. L'utilisation du burosumab est actuellement autorisée en France chez certains patients pédiatriques atteints de formes sévères de XLH. Indépendamment des effets osseux indirects liés à la correction du phosphate et des taux de vitamine D, le rôle direct du burosumab sur les cellules osseuses n'a jamais été étudié. L'objectif de ce projet est d'étudier la biologie ostéoblastique des patients atteints de RH par rapport à des patients témoins, et d'évaluer l'impact direct des traitements utilisés dans cette pathologie sur les ostéoblastes humains.
0 à 18 ans · Réf. NCT04159675
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L'objectif de ce registre est de recueillir des données en conditions réelles issues du profilage moléculaire plasmatique et tissulaire, des traitements, des résultats et des résultats rapportés par les patients atteints d'un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) avancé ou métastatique. L'objectif principal de l'étude est de mieux comprendre, en pratique clinique réelle, l'utilisation et l'utilité du profilage moléculaire tumoral, le choix du traitement, ainsi que l'évolution après un tel profilage moléculaire et traitement.
À partir de 18 ans · Réf. NCT07096258
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Les enfants atteints de drépanocytose présentent un risque élevé d'infections bactériennes invasives, pouvant entraîner des complications graves. Les mesures préventives, notamment l'antibioprophylaxie et la vaccination, ont modifié au fil du temps l'épidémiologie de ces infections. De nouveaux vaccins antipneumococciques conjugués sont récemment devenus disponibles, et des données actualisées sont nécessaires pour mieux comprendre quelles bactéries sont actuellement responsables des infections invasives dans cette population. L'objectif de cette étude rétrospective est de décrire la répartition bactérienne des infections bactériennes invasives chez les enfants atteints de drépanocytose en France entre 2020 et 2025. Les résultats pourraient contribuer à améliorer les connaissances sur ces infections et à orienter les futures stratégies de prévention, notamment la gestion des antibiotiques et les politiques de vaccination.
Jusqu’à 17 ans · Réf. NCT07639008
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Le DSPPea34 (dispositif de soins partagés pour enfants et adolescents) est un programme de santé expérimental conçu pour offrir une orientation rapide et guidée des soins pour les jeunes âgés de 6 à 18 ans lorsqu'un suivi psychologique de première ligne est envisagé par un médecin généraliste ou un pédiatre. Le programme met en relation les services hospitaliers et les intervenants de proximité en proposant un contact et une évaluation rapides par un infirmier diplômé d'État et/ou un psychiatre, avec un retour structuré au médecin adresseur. Objectif principal : identifier les facilitateurs favorisant l'engagement de l'ensemble des professionnels impliqués dans le parcours de soins des enfants et adolescents présentant des difficultés psychologiques. Les facilitateurs seront recensés à travers cinq étapes du parcours : (1) l'accueil, (2) l'évaluation, (3) l'orientation/l'adressage, (4) la collaboration entre partenaires et (5) la sortie du dispositif. Les résultats serviront à affiner le cahier des charges du DSPPea34 afin d'éclairer un déploiement plus large. Méthodes et population d'étude (objectif principal) : une enquête Delphi sera menée auprès des parties prenantes en contact direct avec les familles et les jeunes au sein du DSPPea34 (par exemple, médecins généralistes, pédiatres, cliniciens du programme), ainsi qu'auprès des usagers du dispositif. Objectifs secondaires et sources de données : décrire (i) les caractéristiques sociodémographiques et cliniques des jeunes utilisant les services du DSPPea34 et (ii) leurs trajectoires de soins, au moyen de méthodes quantitatives. Les données seront extraites des dossiers du DSPPea34 via la fiche de coordination SPICO (l'outil utilisé pour faciliter les échanges entre le médecin généraliste/pédiatre, le DSPPea34 et le psychologue en charge du suivi), complétées par le recueil d'informations longitudinales sur l'évolution auprès du médecin adresseur, sur la base du suivi du DSPPea34. Les résultats de cette évaluation à méthodes mixtes devraient permettre d'orienter l'optimisation et l'éventuelle généralisation du modèle DSPPea34.
Non précisée · Réf. NCT07429968
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Les anévrismes intracrâniens (AI) sont des dilatations anormales de la paroi des artères cérébrales, survenant le plus souvent au niveau des artères du polygone de Willis et de la bifurcation de l'artère cérébrale moyenne, avec un risque de rupture pouvant entraîner une hémorragie sous-arachnoïdienne (HSA) et potentiellement le décès. Si l'AI est traité avant sa rupture, les taux de survie s'améliorent considérablement. L'AI peut être traité par technique endovasculaire (coiling ou pose de stent). En particulier, la reconstruction de l'artère porteuse au moyen d'un stent diverteur de flux permet de traiter un large éventail d'anévrismes avec un taux élevé d'occlusion anévrismale. Cependant, au cours du suivi, jusqu'à 15 % des diverteurs de flux présentent des déformations, associées à une morbidité accrue liée à l'implant. Ce phénomène n'est pas prévisible et son mécanisme reste inexpliqué. L'objectif de cette étude STREAM est de générer des données cliniques et d'imagerie longitudinales sur le Silk Vista afin d'évaluer plus avant son efficacité et sa sécurité dans le traitement des AI non rompus, et en particulier d'évaluer et de comprendre l'impact des modifications morphologiques dans le temps associées à ce dispositif.
18 à 80 ans · Réf. NCT07073118
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Chaque année en France, 7 % des nouveau-nés naissent prématurément (avant 37 semaines d'âge gestationnel (AG)). Les investigateurs qualifient de grands prématurés les enfants nés avant 33 semaines d'AG. Ces grands prématurés présentent un risque plus élevé de développer des complications neurologiques telles que des troubles du développement ou une infirmité motrice cérébrale. À ce jour, l'évaluation précoce de ces enfants est difficile et pas suffisamment fiable pour détecter ceux qui présentent un risque de développer des troubles neurologiques. Les investigateurs ont donc besoin d'identifier plus précocement ces enfants afin de leur proposer des interventions destinées à améliorer leur développement (kinésithérapie, par exemple). Les investigateurs mènent par conséquent une étude visant à évaluer l'habituation chez les nouveau-nés prématurés. L'habituation est la capacité du nouveau-né à se familiariser avec de nouvelles stimulations environnementales (bruit, lumière…). Cette habituation permet au nouveau-né de maintenir son sommeil même en cas de survenue d'un bruit ou d'une lumière. L'étude de ce phénomène chez des enfants nés prématurément, proches du terme corrigé (autour de 40 semaines d'AG postnatal), permettra de mieux comprendre le développement neurologique de ces enfants. Les investigateurs prévoient de comparer les capacités d'habituation d'enfants prématurés proches de leur date de naissance théorique (40 semaines d'AG) à celles d'une population d'enfants nés à terme. Les investigateurs étudieront également le lien entre les capacités d'habituation et la qualité du sommeil, ainsi que le devenir neurodéveloppemental à l'âge corrigé de deux ans.
0 ans · Réf. NCT02496104
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L'objectif de cette étude est d'évaluer les événements médicaux survenant au cours du suivi de patients adultes atteints d'hypophosphatasie et consultant des rhumatologues.
À partir de 18 ans · Réf. NCT05596539
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L'objectif de cet observatoire est de fournir une base de données nationale sur l'endocardite infectieuse, alimentée par tous les centres volontaires, à l'aide de cahiers d'observation standardisés. Cet observatoire permettra de décrire le profil clinique, microbiologique, thérapeutique et évolutif de l'endocardite infectieuse (EI) ; d'analyser les facteurs de risque de la maladie et ses facteurs pronostiques d'évolution ; de décrire les pratiques de prise en charge ; d'évaluer et de comparer, en conditions réelles, les stratégies de traitement médicamenteux (y compris les antibiotiques) et chirurgical.
À partir de 18 ans · Réf. NCT03272724
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