Burosumab et vitamine D 1-25 (OH) sur les ostéoblastes humains
Effet du burosumab et de la vitamine D 1-25 (OH) sur les ostéoblastes humains issus de patients nécessitant une chirurgie de craniosynostose pour une cause idiopathique ou en raison d'un rachitisme hypophosphatémique (RH)
Promoteur : Hospices Civils de LyonTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- 0 à 18 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Non applicable
- Type d’étude
- Observationnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Le FGF23 est la pierre angulaire du métabolisme du phosphate, du calcium et de la vitamine D : il est synthétisé principalement par les ostéocytes et agit comme agent phosphaturique, inhibiteur de la dihydroxyvitamine D et inhibiteur de la synthèse et de la sécrétion de PTH dans la plupart des tissus. Le rôle spécifique du FGF23 sur l'os reste à démontrer.
Dans les ostéoblastes, la surexpression du FGF23 in vitro supprime non seulement la différenciation ostéoblastique mais aussi la synthèse de la matrice minéralisée, indépendamment de son action systémique sur le métabolisme phosphaté. Dans les ostéoblastes, le FGF23 régule également la sécrétion d'ostéopontine en supprimant directement la transcription de la phosphatase alcaline.
Dans certaines maladies telles que le rachitisme hypophosphatémique (RH), le rôle direct du FGF23 sur l'os n'a, à notre connaissance, pas encore été étudié, alors que ces hypophosphatémies génétiques sont secondaires à une surexpression du FGF23, qu'il s'agisse d'une mutation activatrice du FGF23 ou de mutations inhibitrices de ses inhibiteurs (DMP1 et PHEX).
Cependant, les patients atteints de rachitisme hypophosphatémique lié à l'X (XLH) présentent des taux circulants de FGF23 plus élevés que des témoins sains, et ces taux sont encore plus élevés chez les patients traités.
La prise en charge du XLH consiste principalement à corriger le déficit en vitamine D native par la prescription d'analogues actifs de la vitamine D ainsi que par une supplémentation phosphatée, afin d'améliorer la minéralisation osseuse et de réduire les complications dentaires, les troubles de la croissance et les déformations osseuses. Récemment, une nouvelle option thérapeutique a été développée pour le XLH : le burosumab, un anticorps monoclonal humain qui se lie au FGF23 et inhibe son activité. L'utilisation du burosumab est actuellement autorisée en France chez certains patients pédiatriques atteints de formes sévères de XLH. Indépendamment des effets osseux indirects liés à la correction du phosphate et des taux de vitamine D, le rôle direct du burosumab sur les cellules osseuses n'a jamais été étudié. L'objectif de ce projet est d'étudier la biologie ostéoblastique des patients atteints de RH par rapport à des patients témoins, et d'évaluer l'impact direct des traitements utilisés dans cette pathologie sur les ostéoblastes humains.
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