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Étude de la qualité de vie des patients atteints de la maladie de Fabry âgés de 65 ans et plus, avec et sans traitement spécifique
La maladie de Fabry est une maladie génétique rare touchant 1 personne sur 10 000, entraînant des complications telles que des douleurs chroniques, une insuffisance cardiaque et rénale, et des accidents vasculaires cérébraux, ce qui affecte finalement l'espérance de vie. Les personnes atteintes de cette maladie sont de plus en plus souvent diagnostiquées tardivement, vers l'âge de 65 ans, la maladie évoluant lentement avec des atteintes organiques irréversibles. L'efficacité des traitements de la maladie de Fabry reste controversée, mais une instauration précoce est recommandée pour en tirer des bénéfices à long terme. Malgré le coût élevé et les contraintes des traitements, les données sur leur efficacité chez les personnes âgées ou sur la qualité de vie des patients de 65 ans et plus atteints de la maladie de Fabry restent limitées. Cette étude vise à évaluer la qualité de vie dans cette tranche d'âge, avec ou sans traitement, sur une période de 5 ans, afin de déterminer les bénéfices du traitement au-delà de 65 ans.
À partir de 65 ans · Réf. NCT07277361
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