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3 essais recensés
Dernier essai recensé
Étude multicentrique, ouverte, non comparative, visant à évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamie et la tolérance de l'osilodrostat chez des patients pédiatriques et adolescents atteints du syndrome de Cushing.
2 à 17 ans · Réf. NCT03708900
Mis à jour le
Il s'agit d'une étude prospective à méthodologie mixte portant sur la prise en charge à long terme de l'acidurie propionique (AP) et de l'acidurie méthylmalonique (AMM) par un traitement d'entretien par N-carbamylglutamate (NCG). Les caractéristiques du traitement, les résultats cliniques et les données d'utilisation des soins de santé des patients diagnostiqués avec une AP ou une AMM et traités par NCG depuis plus de 6 mois sont recueillis à l'inclusion, puis à 12 mois, 18 mois, 36 mois et 54 mois. Des entretiens qualitatifs avec des patients adultes et des aidants sont menés plus de 6 mois après l'inclusion dans l'étude afin de mieux comprendre le poids de la maladie et le poids du traitement pour les patients et leur famille.
0 à 99 ans · Réf. NCT04176523
Mis à jour le
Il s'agit d'un registre de patients non interventionnel, multinational, observationnel et prospectif visant à évaluer plus en détail l'efficacité et la sécurité du dinutuximab bêta - un anticorps monoclonal immunoglobuline G 1 (IgG1) -, afin d'obtenir des informations sur la survie, la sévérité de la douleur et l'incidence de la neurotoxicité, des troubles visuels, du syndrome de fuite capillaire, des événements cardiovasculaires, des réactions d'hypersensibilité et la sécurité à long terme.
1 à 18 ans · Réf. NCT04253015
Mis à jour le
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