Compréhension de la prise en charge à long terme des patients atteints d'acidémie organique traités par CARBAGLU® : une approche à méthodes mixtes
Compréhension de la prise en charge à long terme des patients atteints d'acidémie organique traités par CARBAGLU® : une approche à méthodes mixtes
Promoteur : RECORDATI GROUP
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Understanding the Long-Term Management of Organic Acidemia Patients With CARBAGLU®: A Mixed Methods Approach
Understanding the Long-Term Management of Organic Acidemia Patients With CARBAGLU®: A Mixed Methods Approach
This is a prospective mixed-design study focused on the long-term management of propionic aciduria (PA) and methylmalonic aciduria (MMA) with N-carbamylglutamate (NCG) maintenance therapy. Treatment characteristics, clinical outcomes, and healthcare utilization data of patients diagnosed PA or MMA treated \>6 months therapy with NCG are collected at baseline, 12 months, 18 months, 36 months and 54 months. Qualitative interviews with adult patients and caregivers are conducted \>6 months after study enrollment to gain a better understanding of the disease burden and the treatment burden of patients and their families.
Il s'agit d'une étude prospective à méthodologie mixte portant sur la prise en charge à long terme de l'acidurie propionique (AP) et de l'acidurie méthylmalonique (AMM) par un traitement d'entretien par N-carbamylglutamate (NCG). Les caractéristiques du traitement, les résultats cliniques et les données d'utilisation des soins de santé des patients diagnostiqués avec une AP ou une AMM et traités par NCG depuis plus de 6 mois sont recueillis à l'inclusion, puis à 12 mois, 18 mois, 36 mois et 54 mois. Des entretiens qualitatifs avec des patients adultes et des aidants sont menés plus de 6 mois après l'inclusion dans l'étude afin de mieux comprendre le poids de la maladie et le poids du traitement pour les patients et leur famille.
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