Compréhension de la prise en charge à long terme des patients atteints d'acidémie organique traités par CARBAGLU® : une approche à méthodes mixtes
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- Âge annoncé
- 0 à 99 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Non applicable
- Type d’étude
- Observationnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Il s'agit d'une étude prospective à méthodologie mixte portant sur la prise en charge à long terme de l'acidurie propionique (AP) et de l'acidurie méthylmalonique (AMM) par un traitement d'entretien par N-carbamylglutamate (NCG).
Les caractéristiques du traitement, les résultats cliniques et les données d'utilisation des soins de santé des patients diagnostiqués avec une AP ou une AMM et traités par NCG depuis plus de 6 mois sont recueillis à l'inclusion, puis à 12 mois, 18 mois, 36 mois et 54 mois.
Des entretiens qualitatifs avec des patients adultes et des aidants sont menés plus de 6 mois après l'inclusion dans l'étude afin de mieux comprendre le poids de la maladie et le poids du traitement pour les patients et leur famille.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
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