Essais cliniques recensés

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Recrutement en cours4

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4 essais recensés

Dernier essai recensé
Recrutement en cours Phase 1/2 Interventionnelle
Étude d'extension visant à évaluer la sécurité à long terme et l'activité clinique du mRNA-3705 chez des participants précédemment inclus dans d'autres études cliniques du mRNA-3705
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la sécurité à long terme et l'activité clinique du mRNA-3705 administré à des participants atteints d'acidémie méthylmalonique (AMM) isolée due à un déficit en méthylmalonyl-coenzyme A mutase (MUT), ayant déjà participé à d'autres études cliniques du mRNA-3705.
À partir de 1 ans · Réf. NCT05295433
ModernaTX, Inc.
Mis à jour le 23 déc. 2025
Recrutement en cours Phase 1/2 Interventionnelle
Étude ouverte de l'ARNm-3927 chez des participants atteints d'acidémie propionique
Cette étude de phase 1/2 en 3 parties est conçue pour caractériser la sécurité, la tolérance et l'activité pharmacologique (évaluée par des mesures de biomarqueurs) et pour déterminer la dose sélectionnée de l'ARNm-3927 chez des participants atteints d'acidémie propionique (AP) confirmée génétiquement. Après avoir établi une dose présentant une réponse pharmacodynamique (PD) et un profil de sécurité acceptables pour les participants âgés de 1 an et plus dans la partie 1, les participants seront inclus dans la partie 2 (qui constituera l'étude pivot) afin de permettre la détermination de l'efficacité, de la sécurité et de la réponse pharmacodynamique de l'ARNm-3927. La partie 3 évaluera la sécurité, l'efficacité et la réponse pharmacodynamique de l'ARNm-3927 chez les nourrissons (âgés de moins d'1 an).
Non précisée · Réf. NCT04159103
ModernaTX, Inc.
Mis à jour le 22 janv. 2026
Recrutement en cours Phase 1/2 Interventionnelle
Une étude visant à évaluer la sécurité à long terme et l'activité clinique du mRNA-3927 chez des participants précédemment inclus dans l'étude mRNA-3927-P101
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la sécurité à long terme du mRNA-3927 administré à des participants atteints d'acidémie propionique (PA) ayant précédemment participé à l'étude mRNA-3927-P101 (NCT04159103).
À partir de 1 ans · Réf. NCT05130437
ModernaTX, Inc.
Mis à jour le 23 mars 2026
Recrutement en cours Observationnelle
Étude rétrospective visant à caractériser les participants atteints d'acidémie propionique
Il s'agit d'une étude non interventionnelle, observationnelle, mondiale et multicentrique, décrivant les caractéristiques des participants, les résultats cliniques et les taux d'événements chez les participants atteints d'acidémie propionique (PA).
À partir de 2 ans · Réf. NCT05769621
ModernaTX, Inc.
Mis à jour le 5 févr. 2026

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Étude d'extension visant à évaluer la sécurité à long terme et l'activité clinique du mRNA-3705 chez des participants précédemment inclus dans d'autres études cliniques du mRNA-3705

Étude ouverte de l'ARNm-3927 chez des participants atteints d'acidémie propionique

Une étude visant à évaluer la sécurité à long terme et l'activité clinique du mRNA-3927 chez des participants précédemment inclus dans l'étude mRNA-3927-P101

Étude rétrospective visant à caractériser les participants atteints d'acidémie propionique

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