Essais cliniques recensés

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4 essais recensés

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Recrutement en cours Phase 2 Interventionnelle
Étude du vosoritide chez des enfants atteints du syndrome de Noonan présentant une croissance insuffisante pendant ou après un traitement par hormone de croissance humaine
L'objectif de cette étude chez des enfants atteints du syndrome de Noonan est d'évaluer l'effet de 3 doses de vosoritide sur la croissance, mesurée par l'AGV après 6 mois de traitement. L'efficacité et la sécurité à long terme du vosoritide à la dose thérapeutique seront évaluées jusqu'à la FAH.
3 à 11 ans · Réf. NCT06668805
BioMarin Pharmaceutical
Mis à jour le 24 août 2026
Recrutement en cours Phase 2 Interventionnelle
Étude sur le vosoritide versus placebo chez des enfants atteints d'hypochondroplasie âgés de 0 à < 36 mois
L'objectif de cette étude est d'évaluer la sécurité et l'efficacité de l'administration quotidienne de vosoritide chez des participants atteints d'hypochondroplasie (HCH), âgés de 0 à < 36 mois, sur une période de 52 semaines.
0 à 3 ans · Réf. NCT07126262
BioMarin Pharmaceutical
Mis à jour le 31 mars 2026
Recrutement en cours Observationnelle
Étude observationnelle multicentrique et multinationale chez des enfants atteints d'hypochondroplasie
Cette étude évaluera la croissance dans le temps et l'évolution clinique de l'hypochondroplasie (HCH) chez des enfants, en recueillant des mesures de croissance et d'autres variables d'intérêt.
Jusqu’à 15 ans · Réf. NCT06212947
BioMarin Pharmaceutical
Mis à jour le 3 avr. 2025
Recrutement en cours Phase 2 Interventionnelle
Étude de phase 2 du vosoritide chez des enfants présentant une petite taille idiopathique
L'objectif de cette étude est d'évaluer i) l'effet de plusieurs doses de vosoritide et ii) l'effet de la dose thérapeutique de vosoritide par rapport à l'hormone de croissance humaine (hGH) (hGH ; uniquement aux États-Unis), chez des enfants présentant une petite taille idiopathique (PTI).
3 à 11 ans · Réf. NCT06382155
BioMarin Pharmaceutical
Mis à jour le 22 mai 2026

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Étude sur le vosoritide versus placebo chez des enfants atteints d'hypochondroplasie âgés de 0 à < 36 mois

Étude observationnelle multicentrique et multinationale chez des enfants atteints d'hypochondroplasie

Étude de phase 2 du vosoritide chez des enfants présentant une petite taille idiopathique

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