Dernier essai recensé
Compréhension de la prise en charge à long terme des patients atteints d'acidémie organique traités par CARBAGLU® : une approche à méthodes mixtes
Il s'agit d'une étude prospective à méthodologie mixte portant sur la prise en charge à long terme de l'acidurie propionique (AP) et de l'acidurie méthylmalonique (AMM) par un traitement d'entretien par N-carbamylglutamate (NCG). Les caractéristiques du traitement, les résultats cliniques et les données d'utilisation des soins de santé des patients diagnostiqués avec une AP ou une AMM et traités par NCG depuis plus de 6 mois sont recueillis à l'inclusion, puis à 12 mois, 18 mois, 36 mois et 54 mois. Des entretiens qualitatifs avec des patients adultes et des aidants sont menés plus de 6 mois après l'inclusion dans l'étude afin de mieux comprendre le poids de la maladie et le poids du traitement pour les patients et leur famille.
0 à 99 ans · Réf. NCT04176523
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