Dernier essai recensé
Étude Rocket : étude visant à caractériser les biomarqueurs et la progression de la maladie chez des participants atteints de la maladie de Pelizaeus-Merzbacher
L'objectif de l'étude est d'évaluer de manière prospective les modifications longitudinales de la protéine protéolipidique 1 (PLP1), des biomarqueurs liés à la maladie dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) et le sang, des paramètres de neuro-imagerie pertinents pour la maladie de Pelizaeus-Merzbacher (PMD), ainsi que les modifications longitudinales des performances aux évaluations cliniques et aux critères rapportés par les participants et les aidants, afin d'éclairer le développement de traitements pour la PMD.
0 à 17 ans · Réf. NCT05659901
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Mis à jour le