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Étude de l'acoramidis chez des patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine
La cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) est une maladie cardiaque évolutive causée par l'accumulation d'une protéine anormale, appelée transthyrétine (TTR), dans le cœur. Cette accumulation peut rendre plus difficile le pompage du sang par le cœur et peut entraîner une aggravation des symptômes au fil du temps. L'acoramidis est un médicament approuvé pour le traitement des adultes atteints d'ATTR-CM de type sauvage ou héréditaire (variant). Bien que ses bénéfices aient été démontrés dans des essais cliniques, davantage d'informations sont nécessaires sur son utilisation et sur l'évolution des patients dans la pratique médicale courante. L'étude MOSAIC-TTR est une étude observationnelle menée en France. Les participants recevront de l'acoramidis dans le cadre de leur prise en charge médicale habituelle. Aucun traitement expérimental ni aucune procédure médicale supplémentaire ne sera requis. L'étude recueillera des informations directement auprès des hôpitaux participants et du registre européen des amyloses (Healthcare European Amyloidosis Registry, HEAR ; NCT05101304). L'objectif principal de l'étude est de comprendre comment la qualité de vie, le fonctionnement quotidien et le bien-être général des patients évoluent au cours des 12 premiers mois de traitement par acoramidis, à l'aide de questionnaires remplis par les patients eux-mêmes. L'étude recueillera également des informations sur les caractéristiques des patients recevant l'acoramidis, sur les modalités d'utilisation du médicament dans la pratique clinique courante, ainsi que sur sa sécurité et sa tolérance. Les informations recueillies contribueront à améliorer la compréhension de l'ATTR-CM et pourraient contribuer à améliorer la prise en charge des personnes atteintes de cette maladie.
À partir de 18 ans · Réf. NCT07791160
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