Dernier essai recensé
Étude de SRP-1003 chez des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1
Il s'agit d'une étude de phase 1/2a, en double aveugle, contrôlée contre placebo, à doses croissantes, visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique de doses uniques et multiples croissantes de SRP-1003 par rapport au placebo chez des participants de sexe masculin et féminin atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1). Les participants ayant fourni un consentement éclairé écrit et répondant à l'ensemble des critères d'éligibilité du protocole seront randomisés pour recevoir des doses uniques (partie 1) ou multiples (partie 2) de SRP-1003 ou de placebo.
18 à 65 ans · Réf. NCT06138743
Sarepta Therapeutics, Inc.
Mis à jour le