Observatoire de l'usage compassionnel de l'ivosidénib en France chez les patients atteints de leucémie aiguë myéloïde
Promoteur : French Innovative Leukemia Organization (FILO)Tous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- À partir de 18 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Non applicable
- Type d’étude
- Observationnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Des mutations des gènes IDH sont retrouvées dans de nombreux cancers, et plus particulièrement dans la leucémie aiguë myéloïde (LAM). Ces mutations touchent des acides aminés spécifiques, aux positions 140 ou 172 de l'IDH2, et 132 de l'IDH1. Les protéines IDH mutées acquièrent une activité enzymatique anormale leur permettant de convertir l'α-cétoglutarate (αKG) en D-2-hydroxyglutarate (D-2HG), un oncométabolite qui s'accumule massivement dans les cellules mutées pour IDH.
À des concentrations élevées, le D-2HG se comporte comme un inhibiteur compétitif de l'αKG et affecte l'activité des dioxygénases dépendantes du Fe(II)/αKG. Cette famille enzymatique intervient dans un large éventail de voies telles que la déméthylation des histones (histone déméthylases JHDM) ou de l'ADN (hydroxylases de la méthylcytosine de la famille TET). Il en résulte, chez les cellules mutées pour IDH, une altération de la survie, de la motilité, du pouvoir invasif et de la différenciation cellulaire.
Dans la LAM, les mutations d'IDH1 pourraient être présentes chez 10 à 15 % des patients au diagnostic. L'ivosidénib (IVO), inhibiteur oral irréversible de premier de sa classe de l'IDH1 muté, a montré une activité clinique en monothérapie dans des études portant sur des patients atteints de LAM mutée pour IDH1 en rechute ou réfractaire (R/R), ainsi qu'en première ligne. Dans des essais cliniques de phase II, l'IVO a permis d'obtenir des taux de réponse complète de 30 à 35 %, à la fois en première ligne et en situation R/R, avec des réponses durables.
Sur la base de ces résultats, la FDA (Agence des produits alimentaires et médicamenteux) a donné son approbation pour les patients atteints de LAM nouvellement diagnostiquée mutée pour IDH1, âgés de ≥ 75 ans ou présentant des comorbidités, ainsi qu'en situation R/R. Toutefois, l'Agence européenne des médicaments (EMA) n'a pas approuvé l'IVO, faute de données suffisantes pour étayer la demande. Agios Netherlands B.V. (la société qui détenait le médicament avant les Laboratoires Servier) a retiré sa demande auprès de l'EMA.
Néanmoins, l'IVO est disponible en France dans le cadre d'un programme d'usage compassionnel (PUC), depuis février 2020 pour les patients en situation R/R et depuis mars 2022 pour le traitement de première ligne. Dans cette étude rétrospective multicentrique, le promoteur vise à évaluer l'efficacité et la sécurité de l'IVO dans deux cohortes de patients atteints de LAM mutée pour IDH1 traités dans le cadre du PUC. La première cohorte concernera les patients traités en première ligne et la seconde ceux traités en situation R/R. Les résultats pourraient apporter de nouvelles données sur l'IVO en conditions réelles et étayer des signes d'efficacité. Cela pourrait fournir de nouvelles données à la communauté des hématologues et pour une nouvelle demande d'approbation de l'EMA pour l'IVO dans la LAM mutée pour IDH1 en situation R/R.
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