Identification de biomarqueurs chez des patients atteints de SLA à l'aide de vésicules extracellulaires d'origine neuronale
Promoteur : Hôpital Fondation Adolphe de RothschildTous ses essais recensés
Vous allez consulter la fiche originale de cette étude sur clinicaltrials.gov, service maintenu par la NLM (National Library of Medicine). Pour connaître les possibilités de participation, contactez l’équipe de recherche à partir des coordonnées indiquées dans la fiche, lorsqu’elles sont disponibles. Ni Essai-clinique.com ni clinicaltrials.gov ne détermine votre éligibilité. Ce sont des relais d’informations.
- Âge annoncé
- À partir de 18 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Non applicable
- Type d’étude
- Observationnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Justification. ENGRAILED1 (EN1) est envisagé comme approche thérapeutique pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Afin d'évaluer l'engagement de la cible EN1 chez les patients, l'objectif est d'identifier des biomarqueurs répondant à EN1, adaptés pour servir de critères de substitution de type Prentice.
Les candidats seront découverts par séquençage d'ARN (RNA-seq) de vésicules extracellulaires d'origine neuronale (NVEC) isolées par immunocapture à partir du sang. L'établissement de tels biomarqueurs permettrait de rendre possibles et de sécuriser des essais EN1 de phase précoce (I/II). Critère de jugement principal.
Découverte : identification par RNA-seq de biomarqueurs circulants portés par les NVEC différant entre les patients atteints de SLA sporadique et les témoins sains. Modulation par EN1 : démonstration que ces biomarqueurs sont modulés par EN1 dans des modèles de souris En1+/- et dans des motoneurones dérivés de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) de patients atteints de SLA. Schéma de l'étude.
Cohorte prospective, N=60 (30 SLA sporadiques ; 30 témoins sains appariés sur l'âge et le sexe). Population. Adultes en cours de bilan diagnostique pour suspicion de SLA sporadique ; volontaires sains sans maladie neurologique. Principales procédures et calendrier.
Inclusion (M0, en hospitalisation) : ALSFRS-R, échelle MRC, dynamométrie manuelle, enregistrement des mouvements oculaires (MOC) ; électroneuromyogramme (NUMIX), stimulation magnétique transcrânienne (TMS)/potentiels évoqués moteurs (PEM) avec excitabilité corticale ; bilan neuropsychologique ; IRM cérébrale et médullaire ; exploration fonctionnelle respiratoire ; liquide céphalo-rachidien (10 mL) et sang (15 mL) pour analyses cliniques et de recherche (immunocapture des NVEC → RNA-seq ; protéomique). Suivi : visite en consultation à M6 (répétition du bilan clinique/électrophysiologique/neuropsychologique/fonctions respiratoires selon les soins habituels) avec prélèvement sanguin (15 mL) ; suivis de routine supplémentaires à M12, M18, M24 (clinique ; MOC à M12 et M24). Témoins : visite unique avec prélèvement sanguin (3×5 mL EDTA) et évaluation de l'excitabilité corticale ; IRM cérébrale à visée de ciblage. Taille de l'échantillon. 60 participants au total (30 SLA, 30 témoins).
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
Pour signaler une erreur de traduction ou d’affichage, ou demander l’examen d’une modification ou d’un retrait sur essai-clinique.com, contactez contact@essai-clinique.com, en indiquant l’identifiant de l’étude (NCT07334743).
Les modifications des informations originales doivent être effectuées par le responsable de l’enregistrement auprès de ClinicalTrials.gov. Les changements publiés dans le registre sont repris lors de notre prochaine synchronisation.
Vous allez consulter la fiche originale de cette étude sur clinicaltrials.gov, registre public d’information. Pour connaître les possibilités de participation, contactez l’équipe de recherche à partir des coordonnées indiquées dans la fiche, lorsqu’elles sont disponibles.
Important : essai-clinique.com ne recueille pas de candidature et ne détermine pas votre éligibilité. Ne transmettez aucune information médicale au site.
Les critères affichés sont une synthèse des informations disponibles. Seul l’organisme responsable de l’étude peut confirmer l’éligibilité d’une personne.