Eurbio-Alport (cohorte RaDiCo) (RaDiCo Eurbio-Alport)
Étude de l'histoire naturelle du syndrome d'Alport par la constitution d'une base de données internationale
Promoteur : InsermTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- Non précisée
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Non applicable
- Type d’étude
- Observationnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Le syndrome d'Alport est une maladie héréditaire rare caractérisée par une association de néphropathie glomérulaire évoluant vers l'insuffisance rénale, de surdité et d'atteinte oculaire. Cette maladie est associée à des mutations des gènes codant pour l'une des trois chaînes de collagène IV exprimées dans la membrane basale glomérulaire.
Des progrès significatifs ont été réalisés dans la compréhension des mécanismes moléculaires responsables de la maladie, mais relativement peu dans la compréhension de l'évolution de l'insuffisance rénale et dans le domaine thérapeutique. Nous avons montré, dans une étude européenne rétrospective, que les bloqueurs du système rénine-angiotensine pourraient ralentir la progression de la maladie, mais aucune étude contrôlée n'a été réalisée.
Enfin, des thérapies innovantes (anti-micro-ARN, cellules souches) ont récemment montré leur efficacité dans des modèles animaux de la maladie, et des industriels prévoient de réaliser rapidement des essais de phase 1 pour tester des molécules.
La réalisation d'essais thérapeutiques chez l'homme nécessitera une connaissance complète de l'histoire naturelle de la maladie (hématurie isolée, microalbuminurie, macroalbuminurie, insuffisance rénale et son évolution) et le rassemblement d'un nombre suffisant de patients, en particulier aux stades précoces.
Ces essais et les indications de traitements seraient grandement facilités par la découverte de biomarqueurs permettant de prédire l'évolution vers l'insuffisance rénale plus précocement que l'apparition de la protéinurie. L'étude vise à : * Établir une base de données européenne sur le syndrome d'Alport afin d'évaluer l'histoire naturelle de la maladie. * Étudier l'impact de la maladie sur la vie scolaire et professionnelle des patients et de leurs familles, ainsi que sur l'observance et la tolérance des bloqueurs du système rénine-angiotensine prescrits aux patients protéinuriques. * Étudier l'accès au diagnostic moléculaire et au conseil génétique, ainsi qu'identifier des biomarqueurs pouvant prédire l'évolution de la maladie rénale. Ce projet sera mené au niveau français avec le soutien et la participation de la filière de maladies rénales rares, très active, en collaboration avec différents pays souhaitant y participer.
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