Efficacité et tolérance du rilzabrutinib chez des participants âgés de 10 à 65 ans atteints de drépanocytose
Étude de 52 semaines, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, en groupes parallèles, à schéma adaptatif flexible et séquentiel par groupes, visant à évaluer l'efficacité et la tolérance du rilzabrutinib chez des participants âgés de 10 à 65 ans atteints de drépanocytose
Promoteur : Sanofi
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 18 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
The Efficacy and Safety of Rilzabrutinib in Participants Aged 10 to 65 Years With Sickle-cell Disease
A 52-week, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Parallel-group, Flexible-adaptive, Group Sequential Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Rilzabrutinib in Participants Aged 10 to 65 Years With Sickle-cell Disease
This is a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group, flexible-adaptive, group-sequential study (Part A), followed by an open-label LTE period (Part B) to investigate the efficacy, and safety of rilzabrutinib in participants with sickle-cell disease (SCD). Study details include: * Study duration: a 52-week double-blind period (Part A), followed by an open-label LTE period (Part B). Double-blind period has two parts, 50% (adult only) until the interim analysis (a proof-concept part analogous to a phase 2b study), and 50% (adult and children) after the interim analysis. Only the participants who complete double-blind treatment period (Part A) are eligible to continue to the LTE period. The duration of the LTE period (Part B) will be from the first-participant-in (FPI)-LTE (Part B) until the last participant who enters the LTE has completed 52 weeks. * Treatment duration: 52-week double-blind period (Part A); LTE period (Part B) from the (FPI until the last participant who enters the LTE has completed 52 weeks. * Visit frequency: Week visits based on the Schedule of Assessments.
Il s'agit d'une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, en groupes parallèles, à schéma adaptatif flexible et séquentiel par groupes (partie A), suivie d'une période d'extension en ouvert (LTE) (partie B), visant à étudier l'efficacité et la tolérance du rilzabrutinib chez des participants atteints de drépanocytose (SCD). Les détails de l'étude comprennent : * Durée de l'étude : une période en double aveugle de 52 semaines (partie A), suivie d'une période d'extension en ouvert (LTE) (partie B). La période en double aveugle comporte deux parties : 50 % (adultes uniquement) jusqu'à l'analyse intermédiaire (partie de preuve de concept analogue à une étude de phase 2b), et 50 % (adultes et enfants) après l'analyse intermédiaire. Seuls les participants ayant terminé la période de traitement en double aveugle (partie A) sont éligibles pour poursuivre en période LTE. La durée de la période LTE (partie B) s'étendra de l'inclusion du premier participant (FPI) dans la LTE (partie B) jusqu'à ce que le dernier participant entré en LTE ait terminé 52 semaines. * Durée du traitement : période en double aveugle de 52 semaines (partie A) ; période LTE (partie B) depuis le FPI jusqu'à ce que le dernier participant entré en LTE ait terminé 52 semaines. * Fréquence des visites : visites hebdomadaires selon le calendrier des évaluations.
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