Analyses pronostiques sur une série de validation de patients atteints de la maladie de Waldenström
Analyses pronostiques sur une série de validation de patients atteints de la maladie de Waldenström : validation des index pronostiques internationaux, évaluation de la survie sans progression comme critère de substitution de la survie globale. Une étude FILO.
Promoteur : French Innovative Leukemia Organisation
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Prognostic Analyses on a Validation Series of Patients With Waldenström's Disease
Prognostic Analyses on a Validation Series of Patients With Waldenström's Disease: Validation of International Prognostic Indexes, Evaluation of Progression-free Survival as a Surrogate Endpoint for Overall Survival. A FILO Study.
Waldenström's macroglobulinemia (WM) is defined by the association of bone marrow lymphoplasmocytic infiltration and monoclonal immunoglobulin M (IgM). A mutation in the MYD88 gene is found in up to 90% of patients, and a mutation in the CXCR4 gene in approximately one third of patients. Treatment should be initiated in cases of cytopenia, bulky disease or when the physicochemical or immunological properties of IgM explain the occurrence of amyloidosis, cryoglobulin, neurological manifestations, or hyperviscosity syndrome (due to the presence of a large amount of IgM). However, approximately 30% of patients are diagnosed without any symptom and therefore they do not meet the criteria for initiating treatment. At the time of initiation of the first treatment, the prognosis is usually estimated with the International Prognostic Index (IPSSWM) which is based on five variables: age, platelet count, haemoglobin concentrations, β2-microglobulin and monoclonal component concentration. Serum albumin and lactate dehydrogénase (LDH) levels also retain a prognostic role and these two characteristics have been incorporated in a proposal for a revision of this index. Improving prognostic assessment at the time of the first treatment initiation and taking into account the prognostic impact of events occurring in the course of evolution, should improve the strength of treatment decision at the time of initial treatment and during the follow-up. It should also help to design clinical trial for fast and effective evaluation of new treatments. Our work should also help to adjust clinical monitoring of asymptomatic patients. Prospective and retrospective multicenter prognostic study with a descriptive objective, associated with a biological collection appropriately annotated and stored. A retrospective series including 470 patients with symptomatic WM is already available. The follow-up of these patients will be updated and an additional series of 250 symptomatic patients will be prospectively enrolled. 250 asymptomatic patients will be also enrolled.
La macroglobulinémie de Waldenström (MW) est définie par l'association d'une infiltration lymphoplasmocytaire médullaire et d'une immunoglobuline M (IgM) monoclonale. Une mutation du gène MYD88 est retrouvée chez jusqu'à 90 % des patients, et une mutation du gène CXCR4 chez environ un tiers des patients. Le traitement doit être instauré en cas de cytopénie, de maladie tumorale volumineuse, ou lorsque les propriétés physico-chimiques ou immunologiques de l'IgM expliquent la survenue d'une amylose, d'une cryoglobulinémie, de manifestations neurologiques ou d'un syndrome d'hyperviscosité (dû à la présence d'une quantité importante d'IgM). Cependant, environ 30 % des patients sont diagnostiqués sans aucun symptôme et ne répondent donc pas aux critères d'instauration d'un traitement. Au moment de l'instauration du premier traitement, le pronostic est habituellement estimé à l'aide de l'index pronostique international (IPSSWM), fondé sur cinq variables : l'âge, la numération plaquettaire, la concentration d'hémoglobine, la β2-microglobuline et la concentration du composant monoclonal. Les taux d'albumine sérique et de lactate déshydrogénase (LDH) conservent également un rôle pronostique, et ces deux caractéristiques ont été intégrées dans une proposition de révision de cet index. Améliorer l'évaluation pronostique au moment de l'instauration du premier traitement et prendre en compte l'impact pronostique des événements survenant au cours de l'évolution devrait renforcer la solidité des décisions thérapeutiques, tant lors du traitement initial qu'au cours du suivi. Cela devrait également aider à concevoir des essais cliniques permettant une évaluation rapide et efficace des nouveaux traitements. Notre travail devrait aussi permettre d'ajuster la surveillance clinique des patients asymptomatiques. Étude pronostique multicentrique, prospective et rétrospective, à visée descriptive, associée à une collection biologique dûment annotée et conservée. Une série rétrospective incluant 470 patients atteints de MW symptomatique est déjà disponible. Le suivi de ces patients sera actualisé et une série supplémentaire de 250 patients symptomatiques sera incluse de façon prospective. 250 patients asymptomatiques seront également inclus.
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