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Comparaison entre l'anakinra et le tocilizumab dans le NORSE - « COMBAT-NORSE »
L'objectif de cet essai clinique est de déterminer si deux médicaments existants - l'anakinra et le tocilizumab - peuvent traiter efficacement une affection cérébrale rare et potentiellement mortelle appelée NORSE (état de mal épileptique réfractaire de novo). Le NORSE provoque des crises continues chez des enfants et des adultes auparavant en bonne santé et ne répond pas aux traitements standards. Il entraîne souvent un handicap durable ou le décès. Les médecins utilisent actuellement l'anakinra et le tocilizumab comme traitements de seconde ligne lorsque les thérapies de première ligne échouent, mais il n'existe pas de preuve claire indiquant quel médicament est le plus efficace ni à quel moment il doit être administré. Cette étude vise à répondre à ces questions. L'étude recrutera des patients dans 33 hôpitaux aux États-Unis, au Canada, en Europe et en Asie. Elle comprend deux groupes : 1. Cohorte randomisée Les patients seront assignés de façon aléatoire à recevoir soit de l'anakinra, soit du tocilizumab, dans les 7 premiers jours de leur maladie. Seuls les patients dont les médecins prévoyaient déjà d'utiliser l'un de ces médicaments dans le cadre des soins standards seront éligibles à la randomisation. Les chercheurs suivront leur rétablissement et compareront les résultats entre les deux traitements. 2. Cohorte observationnelle Les patients ne pouvant pas être randomisés - généralement parce qu'ils ont été diagnostiqués trop tardivement - seront néanmoins suivis afin d'étudier comment le moment d'instauration du traitement influence le rétablissement. Les participants : * Recevront l'un des deux médicaments (selon leur groupe d'attribution). * Prendront part à des évaluations de suivi sur une période d'un an, comprenant des examens médicaux et des questionnaires. Certains participants pourront être suivis annuellement au-delà d'un an. * Pourront, de façon facultative, participer à un entretien de 60 minutes pour partager leur expérience du NORSE, ou celle de leur aidant.
À partir de 2 ans · Réf. NCT07281027
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