Dernier essai recensé
Étude visant à évaluer la sécurité et l'efficacité d'une thérapie génique d'insertion du facteur IX de coagulation (REGV131-LNP1265) chez des participants pédiatriques, adolescents et adultes atteints d'hémophilie B
Les participants à cette étude présentent une mutation génétique, spécifiquement du gène du facteur IX de coagulation, à l'origine d'une hémophilie B sévère ou modérément sévère. Cette étude porte sur une thérapie génique expérimentale d'insertion (l'ajout d'un gène dans l'ADN) appelée REGV131-LNP1265, également dénommée « médicament à l'étude ». La thérapie génique d'insertion vise à apprendre à l'organisme à produire durablement le facteur de coagulation, sans nécessiter de traitement substitutif par facteur. L'objectif principal de cette étude est de déterminer une dose sûre et bien tolérée du médicament à l'étude, en vérifiant les effets secondaires susceptibles de survenir lors de sa prise, à court terme comme dans la durée. L'étude examine également plusieurs autres questions de recherche, notamment : * La quantité de médicament à l'étude présente dans le sang à différents moments * Si l'organisme produit des anticorps dirigés contre des composants du médicament à l'étude, ce qui pourrait diminuer son efficacité ou entraîner des effets secondaires. Les anticorps sont des protéines produites par le système immunitaire de l'organisme en réponse à une substance étrangère * Si l'organisme produit des anticorps dirigés contre le traitement substitutif par facteur de coagulation * La fréquence à laquelle un traitement substitutif par facteur est nécessaire, à la fois de façon régulière pour la prévention des saignements et en cas de besoin pour traiter les épisodes hémorragiques (et si cette fréquence évolue après la prise du médicament à l'étude) * S'il existe une différence entre 2 méthodes différentes de mesure de l'activité du facteur IX dans le sang
À partir de 2 ans · Réf. NCT06379789
Mis à jour le