Dernier essai recensé
Efficacité, sécurité et tolérance du givinostat chez des patients non ambulants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
Il s'agit d'une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, multicentrique, visant à évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance du givinostat chez des patients pédiatriques de sexe masculin non ambulants (âgés de 9 à moins de 18 ans) atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). 138 patients seront randomisés selon un ratio 2:1 pour recevoir le givinostat ou un placebo, et seront traités pendant 18 mois. * Durée prévue de la sélection : environ 4 semaines (± 14 jours) * Durée prévue du traitement : 18 mois (environ 72 semaines) * Durée prévue du suivi : 4 semaines (± 7 jours) (pour les patients ne participant pas à l'étude de sécurité à long terme) * Durée totale de participation à l'étude : jusqu'à 83 semaines (soit 20-21 mois)
9 à 17 ans · Réf. NCT05933057
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