Dernier essai recensé
Étude observationnelle chez des adultes et des adolescents atteints de protoporphyrie érythropoïétique (PPE) et de porphyrie liée à l'X (XLP)
L'objectif de cette étude est de recueillir des informations sur les effets de la PPE/XLP chez les adultes et les adolescents. Il s'agit d'une étude observationnelle dans laquelle les participants ne recevront aucun traitement. Les détails de l'étude comprennent : * La durée de l'étude sera d'un maximum de 6 mois pour chaque participant. * Après la sélection, les participants auront une visite initiale (jour 1) puis reviendront pour des visites toutes les 4 semaines jusqu'à la semaine 24. * Les évaluations visant à évaluer la PPE/XLP comprendront des analyses de laboratoire clinique, des examens physiques, la mesure des signes vitaux, des prélèvements sanguins pour la concentration en PPIX, le recueil des symptômes liés à la PPE/XLP (y compris la tenue d'un journal quotidien) et la dosimétrie lumineuse.
À partir de 12 ans · Réf. NCT07567131
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