Dernier essai recensé
Étude visant à évaluer l’efficacité et la sécurité du pegtibatinase par rapport au placebo chez des participants âgés de 12 à 65 ans atteints d’homocystinurie classique (HCU) due à un déficit en cystathionine bêta-synthase et recevant le traitement de référence
L’objectif de cette étude est de mesurer l’efficacité et la sécurité du traitement par pegtibatinase par rapport au placebo chez des participants atteints d’HCU classique recevant le traitement de référence. Les détails de l’étude comprennent : * Durée totale de l’étude : jusqu’à 38 semaines * Sélection : * Durée de la sélection initiale : jusqu’à 4 semaines * Durée de la période de standardisation diététique avant traitement : jusqu’à 6 semaines * Durée du traitement en aveugle : 24 semaines * Période de titration de dose en aveugle de 2 semaines * Période d’évaluation en aveugle de 22 semaines * Suivi de sécurité : 4 semaines après la dernière dose (selon le cas, pour les participants ne s’inscrivant pas dans l’étude d’extension à long terme, ENSEMBLE)
12 à 65 ans · Réf. NCT06247085
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