Étude visant à évaluer l’efficacité et la sécurité du pegtibatinase par rapport au placebo chez des participants âgés de 12 à 65 ans atteints d’homocystinurie classique (HCU) due à un déficit en cystathionine bêta-synthase et recevant le traitement de référence
Étude de phase 3, en groupes parallèles, en aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité du pegtibatinase administré par voie sous-cutanée en complément du traitement de référence chez des participants atteints d’homocystinurie classique due à un déficit en cystathionine bêta-synthase (HARMONY)
Promoteur : Travere Therapeutics, Inc.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 18 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
A Study to Investigate Efficacy and Safety of Pegtibatinase Compared With Placebo in Participants ≥12 to ≤65 Years of Age With Classical Homocystinuria (HCU) Due to Cystathionine Beta Synthase Deficiency Receiving Standard of Care Treatment
A Phase 3, Parallel-Group Treatment, Blinded, Randomized, Placebo-Controlled Study To Assess The Efficacy And Safety Of Pegtibatinase Administered Subcutaneously In Addition To Standard Of Care In Participants With Classical Homocystinuria Due To Cystathionine Beta Synthase Deficiency (HARMONY)
The purpose of this study is to measure efficacy and safety of pegtibatinase treatment compared with placebo in participants with classical HCU receiving standard of care. Study details include: * Total Study duration: up to 38 weeks * Screening: * Initial Screening duration: up to 4 weeks * Pre-treatment Diet Standardization Period duration: up to 6 weeks * Blinded Treatment Duration: 24 weeks * 2-week blinded dose titration period * 22-week blinded assessment period * Safety Follow-Up: 4 weeks after last dose (as applicable for those not enrolling in the long term extension study, ENSEMBLE)
L’objectif de cette étude est de mesurer l’efficacité et la sécurité du traitement par pegtibatinase par rapport au placebo chez des participants atteints d’HCU classique recevant le traitement de référence. Les détails de l’étude comprennent : * Durée totale de l’étude : jusqu’à 38 semaines * Sélection : * Durée de la sélection initiale : jusqu’à 4 semaines * Durée de la période de standardisation diététique avant traitement : jusqu’à 6 semaines * Durée du traitement en aveugle : 24 semaines * Période de titration de dose en aveugle de 2 semaines * Période d’évaluation en aveugle de 22 semaines * Suivi de sécurité : 4 semaines après la dernière dose (selon le cas, pour les participants ne s’inscrivant pas dans l’étude d’extension à long terme, ENSEMBLE)
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