Essais cliniques recensés

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Recrutement en cours Phase 3 Interventionnelle
Étude visant à évaluer le sépofarsen chez des sujets atteints d'amaurose congénitale de Leber (ACL) de type 10 (HYPERION)
L'objectif de cette étude en double insu, randomisée, contrôlée contre placebo, en yeux appariés, est d'évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance du sépofarsen chez des sujets atteints d'amaurose congénitale de Leber (ACL) due à la mutation c.2991+1655A>G (p.Cys998X) du gène CEP290.
À partir de 6 ans · Réf. NCT06891443
Laboratoires Thea
Mis à jour le 25 juin 2026

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