Essais cliniques recensés

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Recrutement en cours Phase 3 Interventionnelle
Étude évaluant la sécurité et l'efficacité du nizubaglustat (AZ-3102) par voie orale dans les formes tardives infantiles et juvéniles de la maladie de Niemann-Pick de type C, de la gangliosidose à GM1 ou de la gangliosidose à GM2
Une étude de phase 3, en double aveugle, randomisée, contrôlée contre placebo, multicentrique, sur 18 mois, évaluant la sécurité et l'efficacité du nizubaglustat (AZ-3102) par voie orale dans les formes tardives infantiles et juvéniles de la maladie de Niemann-Pick de type C et dans les formes à début tardif infantile et juvénile de la gangliosidose à GM1 ou de la gangliosidose à GM2.
À partir de 4 ans · Réf. NCT07054515
Azafaros B.V.
Mis à jour le 16 sept. 2026

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