Étude évaluant la sécurité et l'efficacité du nizubaglustat (AZ-3102) par voie orale dans les formes tardives infantiles et juvéniles de la maladie de Niemann-Pick de type C, de la gangliosidose à GM1 ou de la gangliosidose à GM2
Étude de phase 3, en double aveugle, randomisée, contrôlée contre placebo, multicentrique, sur 18 mois, évaluant la sécurité et l'efficacité du nizubaglustat (AZ-3102) par voie orale dans les formes tardives infantiles et juvéniles de la maladie de Niemann-Pick de type C et dans les formes à début tardif infantile et juvénile de la gangliosidose à GM1 ou de la gangliosidose à GM2
Promoteur : Azafaros B.V.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
A Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Oral Nizubaglustat (AZ-3102) in Late-infantile and Juvenile Forms of Niemann-Pick Type C Disease, GM1 Gangliosidosis or GM2 Gangliosidosis
18-month Double-blind, Randomized, Placebo-controlled, Multicenter, Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Oral Nizubaglustat (AZ-3102) in Late-infantile and Juvenile Forms of Niemann-Pick Type C Disease and in Late-infantile and Juvenile-onset Forms of GM1 Gangliosidosis or GM2 Gangliosidosis
An 18-month double-blind, randomized, placebo-controlled, multicenter, Phase 3 study to evaluate the safety and efficacy of oral nizubaglustat (AZ-3102) in late-infantile and juvenile forms of Niemann-Pick type C disease and in late-infantile and juvenile-onset forms of GM1 gangliosidosis or GM2 gangliosidosis
Une étude de phase 3, en double aveugle, randomisée, contrôlée contre placebo, multicentrique, sur 18 mois, évaluant la sécurité et l'efficacité du nizubaglustat (AZ-3102) par voie orale dans les formes tardives infantiles et juvéniles de la maladie de Niemann-Pick de type C et dans les formes à début tardif infantile et juvénile de la gangliosidose à GM1 ou de la gangliosidose à GM2.
Vous quittez essai-clinique.com pour le site externe clinicaltrials.gov, géré par l’organisme responsable de l’annonce. La candidature, les questions d’éligibilité et toute information médicale se traitent uniquement là-bas.
Important : essai-clinique.com ne recueille pas de candidature et ne détermine pas votre éligibilité. Ne transmettez aucune information médicale au site.
Les critères affichés sont une synthèse des informations disponibles. Seul l’organisme responsable de l’étude peut confirmer l’éligibilité d’une personne.