Essais cliniques recensés

Injection sous-cutanée de thiosulfate de sodium pour les calcifications ou ossifications ectopiques. Étude pilote

Les calcifications ou ossifications ectopiques des tissus mous peuvent compliquer l'évolution de nombreuses maladies ; la plupart d'entre elles sont rares ou très rares. Même si la présentation clinique, radiologique et anatomopathologique des calcifications et ossifications ectopiques diffère, les mêmes hypothèses sont évoquées quant à leur physiopathologie supposée. En effet, un produit phosphocalcique élevé, des lésions cellulaires locales et une transdifférenciation anormale des cellules mésenchymateuses sont régulièrement évoqués lorsque l'on discute de la physiopathologie de ces calcifications ou ossifications. En dehors de plusieurs observations cliniques isolées non confirmées à ce jour, aucun traitement médical n'est disponible, entraînant une douleur importante et une altération de la qualité de vie des patients. Ainsi, seul un traitement chirurgical peut être proposé lorsque le volume ou les conséquences de ces calcifications/ossifications deviennent trop importants. Le thiosulfate de sodium (TSS) est actuellement utilisé comme antidote en cas d'intoxication au cyanure et comme agent chimioprotecteur contre les effets indésirables de plusieurs chimiothérapies, telles que le cisplatine. De nombreuses observations cliniques et plusieurs études ont révélé l'intérêt potentiel du TSS dans le traitement des calcifications vasculaires ou des tissus mous induites par l'urémie. Récemment, notre équipe a développé une expertise dans l'utilisation du TSS pour le traitement des calcifications ou ossifications ectopiques des tissus mous. Compte tenu de ces données préliminaires prometteuses, et de leurs limites, nous avons élaboré une stratégie de traitement des calcifications ou ossifications des tissus mous fondée sur une administration locale de TSS. Les premiers résultats de cette stratégie thérapeutique sont très prometteurs et la tolérance locale ou systémique est satisfaisante à ce jour. Ces données préliminaires, également rapportées par d'autres équipes, méritent d'être confirmées dans le cadre d'une étude prospective. Nous proposons dans ce projet de mener un essai de phase II prospectif, ouvert et contrôlé, afin d'évaluer l'efficacité et la tolérance de l'administration intralésionnelle de TSS pour le traitement des calcifications secondaires à la dermatomyosite ou à la sclérodermie systémique, et des ossifications ectopiques secondaires à la pseudo-hypoparathyroïdie de type 1a (PHP1A/iPPSD2) (trouble de la signalisation inactivant l'hormone parathyroïdienne / peptide apparenté à l'hormone parathyroïdienne (PTH/PTHrP)).

À partir de 0 ans · Réf. NCT03582800