Dernier essai recensé
Momélotinib dans le syndrome VEXAS
Étude multicentrique de phase II, avec phase initiale d'évaluation de la tolérance, visant à évaluer l'efficacité et la tolérance du momélotinib chez des patients atteints du syndrome VEXAS (Vacuoles, enzyme E1, lié à l'X, Autoinflammatoire et Somatique) avec ou sans syndrome myélodysplasique (SMD) associé. L'étude comportera deux étapes consécutives : une phase initiale d'escalade de dose visant à évaluer la tolérance, et une phase II prospective à bras unique. Au cours de la phase initiale d'évaluation de la tolérance, trois paliers de dose fixes seront testés selon un schéma 3+3, avec des cohortes de 3 patients, afin d'établir la dose maximale tolérée. À l'issue de cette phase initiale, les patients inclus dans la phase II seront traités par momélotinib à la dose maximale tolérée préalablement déterminée. Les patients inclus dans la phase II recevront du momélotinib en continu jusqu'à progression de la maladie ou perte de la réponse, à la discrétion du médecin. Tous les patients inclus dans l'étude recevront des glucocorticoïdes (équivalent prednisone/prednisolone) à l'inclusion (au moins > 10 mg/jour). L'évaluation de la réponse concernant les symptômes liés au VEXAS sera réalisée à 4, 12, 24 et 48 semaines. L'évaluation de la réponse concernant les caractéristiques du SMD sera réalisée à 12 et 24 semaines.
À partir de 18 ans · Réf. NCT07098936
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