Momélotinib dans le syndrome VEXAS
Étude de phase II à bras unique, avec phase initiale d'évaluation de la tolérance, multicentrique, du momélotinib chez des patients atteints du syndrome VEXAS avec ou sans syndrome myélodysplasique associé
Promoteur : Groupe Francophone des Myelodysplasies
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Momelotinib in VEXAS Syndrome
A Single-arm Phase II With safety-run-in Multicenter Study of Momelotinib in Patients With VEXAS Syndrome With or Without Associated Myelodysplastic Syndrome
Multicenter, phase II trial with safety run-in to evaluate the efficacy and safety of momelotinib in patients with VEXAS (Vacuoles, E1 enzyme, X-linked, Autoinflammatory and Somatic) syndrome with or without associated myelodysplastic syndrome (MDS). The study will consist of two consecutive steps, a dose-finding safety run-in and a single-arm prospective phase II. During safety run-in phase, three fixed dose levels will be tested according to a 3+3 design, using cohorts of size 3 in order to establish the maximum tolerated dose. After this safety run-in phase, patients included in phase II will be treated with momelotinib at the maximum tolerated dose preliminary fixed. Patients included in the phase II will receive momelotinib continuously until disease progression or loss of response, at physician's discretion. All patients included in the study will receive glucocorticoids (prednisone/prednisolone equivalent) at baseline (at least \> 10mg/day). Response assessment regarding VEXAS related symptoms will be evaluated after 4, 12, 24 and 48 weeks. Response assessment regarding MDS features will be evaluated at 12 and 24 weeks.
Étude multicentrique de phase II, avec phase initiale d'évaluation de la tolérance, visant à évaluer l'efficacité et la tolérance du momélotinib chez des patients atteints du syndrome VEXAS (Vacuoles, enzyme E1, lié à l'X, Autoinflammatoire et Somatique) avec ou sans syndrome myélodysplasique (SMD) associé. L'étude comportera deux étapes consécutives : une phase initiale d'escalade de dose visant à évaluer la tolérance, et une phase II prospective à bras unique. Au cours de la phase initiale d'évaluation de la tolérance, trois paliers de dose fixes seront testés selon un schéma 3+3, avec des cohortes de 3 patients, afin d'établir la dose maximale tolérée. À l'issue de cette phase initiale, les patients inclus dans la phase II seront traités par momélotinib à la dose maximale tolérée préalablement déterminée. Les patients inclus dans la phase II recevront du momélotinib en continu jusqu'à progression de la maladie ou perte de la réponse, à la discrétion du médecin. Tous les patients inclus dans l'étude recevront des glucocorticoïdes (équivalent prednisone/prednisolone) à l'inclusion (au moins > 10 mg/jour). L'évaluation de la réponse concernant les symptômes liés au VEXAS sera réalisée à 4, 12, 24 et 48 semaines. L'évaluation de la réponse concernant les caractéristiques du SMD sera réalisée à 12 et 24 semaines.
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