Dernier essai recensé
Étude évaluant une thérapie génique pour le syndrome IPEX par l'expression de FOXP3 sur des lymphocytes T déficients afin de produire des cellules de type Treg
L'objectif de cette étude est d'évaluer la sécurité et l'efficacité de FOXP3-T4 (une thérapie génique autologue), seul ou en association avec de l'IL-2 à faible dose, pour le traitement du syndrome IPEX. Le traitement consiste en la transplantation de lymphocytes T CD4+ autologues transduits ex vivo avec le vecteur lentiviral LV-EF1a-FOXP3-LNGFR. L'étude suit une approche échelonnée : les deux premiers patients recevront FOXP3-T4 en monothérapie. Les patients suivants recevront FOXP3-T4, suivi si nécessaire d'un traitement par IL-2 à faible dose, consistant en une dose quotidienne pendant 5 jours, puis en administrations hebdomadaires pendant 3 mois. L'étude vise à stabiliser les manifestations auto-immunes et à potentiellement guérir la maladie sous-jacente, permettant à terme l'arrêt des traitements immunosuppresseurs en cours.
1 à 45 ans · Réf. NCT07697118
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