Étude évaluant une thérapie génique pour le syndrome IPEX par l'expression de FOXP3 sur des lymphocytes T déficients afin de produire des cellules de type Treg
Étude de phase I/II, ouverte, non randomisée, monocentrique, à bras unique, évaluant la sécurité et l'efficacité de Treg CD4+ induits par transduction avec un vecteur lentiviral (LV) exprimant l'ADNc de FOXP3 (FOXP3-T4) chez des patients atteints du syndrome IPEX
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de ParisTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- 1 à 45 ans
- Public admis
- Hommes
- Phase
- Phase 1/2
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
L'objectif de cette étude est d'évaluer la sécurité et l'efficacité de FOXP3-T4 (une thérapie génique autologue), seul ou en association avec de l'IL-2 à faible dose, pour le traitement du syndrome IPEX. Le traitement consiste en la transplantation de lymphocytes T CD4+ autologues transduits ex vivo avec le vecteur lentiviral LV-EF1a-FOXP3-LNGFR. L'étude suit une approche échelonnée : les deux premiers patients recevront FOXP3-T4 en monothérapie. Les patients suivants recevront FOXP3-T4, suivi si nécessaire d'un traitement par IL-2 à faible dose, consistant en une dose quotidienne pendant 5 jours, puis en administrations hebdomadaires pendant 3 mois. L'étude vise à stabiliser les manifestations auto-immunes et à potentiellement guérir la maladie sous-jacente, permettant à terme l'arrêt des traitements immunosuppresseurs en cours.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 20 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Source de l’article en anglais(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) (clinicaltrials.gov)
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