Dernier essai recensé
Étude de la sécurité, de la tolérance, de la pharmacodynamie, de l'efficacité et de la pharmacocinétique du DYNE-101 chez des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la sécurité et la tolérance de doses intraveineuses (IV) répétées de DYNE-101 administrées à des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1). L'étude comprend 4 périodes : une période de sélection (jusqu'à 8 semaines), une période contrôlée contre placebo (24 semaines), une période de traitement (24 semaines) et une période d'extension à long terme (168 semaines), à la fois dans les cohortes à doses ascendantes répétées (MAD) et dans les cohortes d'expansion de dose.
18 à 65 ans · Réf. NCT05481879
Dyne Therapeutics
Mis à jour le