Étude de la sécurité, de la tolérance, de la pharmacodynamie, de l'efficacité et de la pharmacocinétique du DYNE-101 chez des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1
Étude randomisée, contrôlée contre placebo, à doses ascendantes répétées, évaluant la sécurité, la tolérance, la pharmacodynamie, l'efficacité et la pharmacocinétique du DYNE-101 administré à des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1
Promoteur : Dyne Therapeutics
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic Study of DYNE-101 in Participants With Myotonic Dystrophy Type 1
A Randomized, Placebo-Controlled, Multiple Ascending Dose Study Assessing Safety, Tolerability, Pharmacodynamics, Efficacy, and Pharmacokinetics of DYNE-101 Administered to Participants With Myotonic Dystrophy Type 1
The primary purpose of the study is to evaluate the safety and tolerability of multiple intravenous (IV) doses of DYNE-101 administered to participants with Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1). The study consists of 4 periods: A Screening Period (up to 8 weeks), a Placebo-Controlled Period (24 weeks), a Treatment Period (24 weeks) and a Long-Term Extension (LTE) Period (168 weeks) in both multiple-ascending dose (MAD) and dose expansion cohorts.
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la sécurité et la tolérance de doses intraveineuses (IV) répétées de DYNE-101 administrées à des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1). L'étude comprend 4 périodes : une période de sélection (jusqu'à 8 semaines), une période contrôlée contre placebo (24 semaines), une période de traitement (24 semaines) et une période d'extension à long terme (168 semaines), à la fois dans les cohortes à doses ascendantes répétées (MAD) et dans les cohortes d'expansion de dose.
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