Étude de l'innocuité, de la tolérance, de la pharmacodynamie, de l'efficacité et de la pharmacocinétique du DYNE-101 chez des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1
Étude randomisée, contrôlée contre placebo, à doses ascendantes multiples, évaluant l'innocuité, la tolérance, la pharmacodynamie, l'efficacité et la pharmacocinétique du DYNE-101 administré à des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1
Promoteur : Dyne TherapeuticsTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- 18 à 65 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Phase 1/2
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérance de doses intraveineuses (IV) multiples de DYNE-101 administrées à des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1).
L'étude comprend 4 périodes : une période de sélection (jusqu'à 8 semaines), une période contrôlée contre placebo (24 semaines), une période de traitement (24 semaines) et une période d'extension à long terme (LTE)
(208 semaines), à la fois dans les cohortes à doses ascendantes multiples (MAD) et dans les cohortes d'extension de dose.
Cet essai ne recherche plus de volontaires (statut annoncé par la source : en cours, recrutement terminé). Sa fiche reste consultable pour information ; les essais qui recrutent sont réunis dans la rubrique Recrutement en cours.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 3 octobre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
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