Essais cliniques recensés

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Recrutement en cours Phase 1 Interventionnelle
Étude visant à évaluer la sécurité, la tolérance et la pharmacocinétique de l'ION464 administré à des adultes atteints d'atrophie multisystématisée (HORIZON)
Les objectifs principaux sont d'évaluer la sécurité et la tolérance de doses multiples d'ION464 administrées par injection intrathécale (IT) (partie 1), et d'évaluer la sécurité et la tolérance à long terme de l'ION464 (partie 2) chez des participants atteints d'atrophie multisystématisée (AMS). Les objectifs secondaires sont d'évaluer l'effet pharmacodynamique (PD) de l'ION464 sur le taux d'un biomarqueur potentiel de l'engagement de la cible (parties 1 et 2), et d'évaluer le profil pharmacocinétique (PK) de l'ION464 dans le sérum (partie 1).
40 à 70 ans · Réf. NCT04165486
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Mis à jour le 27 avr. 2026

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