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Étude visant à déterminer comment le nusinersen est métabolisé dans l'organisme lorsqu'il est administré via le système ThecaFlex DRx™ chez des participants adultes et pédiatriques atteints d'amyotrophie spinale (PIERRE-PK)
Dans cette étude PIERRE-PK, les chercheurs étudieront la façon dont l'organisme métabolise le nusinersen lorsqu'il est administré via le système ThecaFlex DRx™, par comparaison avec une administration du nusinersen par ponction lombaire (PL). Le système ThecaFlex DRx est un dispositif médical implantable expérimental développé par Alcyone Therapeutics, Inc. Il se compose d'un cathéter, un tube souple, relié à un port placé sous la peau. Alcyone Therapeutics, Inc. mène actuellement une étude appelée PIERRE afin de tester le système ThecaFlex DRx. Les participants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) inclus dans l'étude PIERRE peuvent être inclus dans l'étude PIERRE-PK. L'objectif principal de l'étude PIERRE-PK est d'étudier la façon dont l'organisme métabolise le nusinersen lorsqu'il est administré via le système ThecaFlex DRx, par comparaison avec une ponction lombaire. Les principales questions auxquelles les chercheurs souhaitent répondre sont : * Quelle est la quantité maximale de nusinersen retrouvée dans le sang après l'administration ? * Quelle quantité de nusinersen est retrouvée dans le sang au cours des 24 premières heures suivant l'administration ? L'étude PIERRE-PK se déroulera comme suit : * Les participants seront soumis à une sélection afin de vérifier leur éligibilité à l'étude. La période de sélection sera de 30 jours au maximum pour cette étude et pourra chevaucher celle de l'étude PIERRE. * Les participants seront répartis dans l'un des 2 groupes selon leur traitement en cours par nusinersen. Un groupe recevra des doses de 12 mg de nusinersen. L'autre groupe recevra des doses de 28 mg de nusinersen. * Les participants recevront d'abord une dose de nusinersen par ponction lombaire. * Le système ThecaFlex DRx sera implanté après la ponction lombaire, dans le cadre de l'étude PIERRE. * Les participants recevront une dose de nusinersen via le système ThecaFlex DRx, dans le cadre de l'étude PIERRE. Cette dose correspondra à une dose d'entretien habituelle, administrée environ 4 mois après leur première dose dans cette étude. * Les chercheurs prélèveront des échantillons sanguins avant et après chaque administration. Le dernier prélèvement sanguin sera effectué 24 heures après l'administration. * La durée totale de l'étude pour chaque participant à l'étude PIERRE-PK sera d'environ 5 mois. Cette période chevauchera les 5 premiers mois de participation du participant à l'étude PIERRE.
À partir de 3 ans · Réf. NCT06555419
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