Étude visant à déterminer comment le nusinersen est métabolisé dans l'organisme lorsqu'il est administré via le système ThecaFlex DRx™ chez des participants adultes et pédiatriques atteints d'amyotrophie spinale (PIERRE-PK)
Étude ouverte visant à évaluer le profil pharmacocinétique du nusinersen (BIIB058) administré via le système ThecaFlex DRx™ (PIERRE-PK)
Promoteur : Biogen
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
A Study to Find Out How Nusinersen is Processed in the Body When Given Through the ThecaFlex DRx™ System in Adult and Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy (PIERRE-PK)
An Open Label Study to Assess the Pharmacokinetic Profile of Nusinersen (BIIB058) Administered Via the ThecaFlex DRx™ System (PIERRE-PK)
In this PIERRE-PK study, researchers will learn how the body processes nusinersen when it is given through the ThecaFlex DRx™ System, compared to when nusinersen is given by lumbar puncture (LP). The ThecaFlex DRx system is an investigational implantable medical device developed by Alcyone Therapeutics, Inc. It consists of a catheter, which is a flexible tube, connected to a port which is placed under the skin. Alcyone Therapeutics, Inc. has an ongoing study called PIERRE to test the ThecaFlex DRx system. Participants with spinal muscular atrophy (SMA) in the PIERRE study may be enrolled in the PIERRE-PK study. The main goal of the PIERRE-PK study is to learn how the body processes nusinersen when given by the ThecaFlex DRx system compared to a lumbar puncture. The main questions researchers want to answer are: * What is the highest amount of nusinersen found in the blood after dosing? * How much nusinersen is found in the blood over the first 24 hours after dosing? The PIERRE-PK study will be done as follows: * Participants will be screened to check if they can join the study. The screening period will be up to 30 days for this study and may overlap with the PIERRE study. * Participants will join 1 of 2 groups based on their ongoing nusinersen treatment. One group will be receiving 12 mg doses of nusinersen. The other group will be receiving 28 mg doses of nusinersen. * Participants will first receive a dose of nusinersen by lumbar puncture. * The ThecaFlex DRx system will be implanted after the lumbar puncture, as part of the PIERRE study. * Participants will receive a dose of nusinersen by the ThecaFlex DRx system, as part of the PIERRE study. This dose will be a regular maintenance dose that happens about 4 months after their first dose in this study. * Researchers will take blood samples before and after each dose. The last blood sample will be taken 24 hours after the dose. * The total study duration for each participant in the PIERRE-PK study will be approximately 5 months. This period will overlap with the participant's first 5 months in the PIERRE study.
Dans cette étude PIERRE-PK, les chercheurs étudieront la façon dont l'organisme métabolise le nusinersen lorsqu'il est administré via le système ThecaFlex DRx™, par comparaison avec une administration du nusinersen par ponction lombaire (PL). Le système ThecaFlex DRx est un dispositif médical implantable expérimental développé par Alcyone Therapeutics, Inc. Il se compose d'un cathéter, un tube souple, relié à un port placé sous la peau. Alcyone Therapeutics, Inc. mène actuellement une étude appelée PIERRE afin de tester le système ThecaFlex DRx. Les participants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) inclus dans l'étude PIERRE peuvent être inclus dans l'étude PIERRE-PK. L'objectif principal de l'étude PIERRE-PK est d'étudier la façon dont l'organisme métabolise le nusinersen lorsqu'il est administré via le système ThecaFlex DRx, par comparaison avec une ponction lombaire. Les principales questions auxquelles les chercheurs souhaitent répondre sont : * Quelle est la quantité maximale de nusinersen retrouvée dans le sang après l'administration ? * Quelle quantité de nusinersen est retrouvée dans le sang au cours des 24 premières heures suivant l'administration ? L'étude PIERRE-PK se déroulera comme suit : * Les participants seront soumis à une sélection afin de vérifier leur éligibilité à l'étude. La période de sélection sera de 30 jours au maximum pour cette étude et pourra chevaucher celle de l'étude PIERRE. * Les participants seront répartis dans l'un des 2 groupes selon leur traitement en cours par nusinersen. Un groupe recevra des doses de 12 mg de nusinersen. L'autre groupe recevra des doses de 28 mg de nusinersen. * Les participants recevront d'abord une dose de nusinersen par ponction lombaire. * Le système ThecaFlex DRx sera implanté après la ponction lombaire, dans le cadre de l'étude PIERRE. * Les participants recevront une dose de nusinersen via le système ThecaFlex DRx, dans le cadre de l'étude PIERRE. Cette dose correspondra à une dose d'entretien habituelle, administrée environ 4 mois après leur première dose dans cette étude. * Les chercheurs prélèveront des échantillons sanguins avant et après chaque administration. Le dernier prélèvement sanguin sera effectué 24 heures après l'administration. * La durée totale de l'étude pour chaque participant à l'étude PIERRE-PK sera d'environ 5 mois. Cette période chevauchera les 5 premiers mois de participation du participant à l'étude PIERRE.
Vous quittez essai-clinique.com pour le site externe clinicaltrials.gov, géré par l’organisme responsable de l’annonce. La candidature, les questions d’éligibilité et toute information médicale se traitent uniquement là-bas.
Important : essai-clinique.com ne recueille pas de candidature et ne détermine pas votre éligibilité. Ne transmettez aucune information médicale au site.
Les critères affichés sont une synthèse des informations disponibles. Seul l’organisme responsable de l’étude peut confirmer l’éligibilité d’une personne.