Étude visant à vérifier la sécurité du fazirsiran et à déterminer si le fazirsiran peut aider les personnes atteintes d'une maladie du foie et de fibrose (cicatrisation) dues à une version anormale de la protéine alpha-1 antitrypsine
L'objectif principal de cette étude est de déterminer si le fazirsiran réduit la cicatrisation hépatique (fibrose) par rapport à un placebo. Les autres objectifs sont de déterminer si le fazirsiran ralentit l'aggravation de la maladie au niveau du foie, d'obtenir des informations sur la façon dont le fazirsiran agit sur l'organisme (appelée pharmacodynamique), de déterminer si le fazirsiran réduit les autres atteintes hépatiques (inflammation) et la protéine Z-AAT anormale dans le foie, d'obtenir des informations sur la façon dont l'organisme traite le fazirsiran (appelée pharmacocinétique), de tester l'efficacité du fazirsiran par rapport à un placebo pour améliorer les mesures de la cicatrisation hépatique, notamment par imagerie et biomarqueurs hépatiques (substances présentes dans le sang que l'organisme produit normalement et qui aident à indiquer si la fonction hépatique s'améliore, reste stable ou s'aggrave), ainsi que de vérifier les effets indésirables chez les participants traités par fazirsiran par rapport à ceux ayant reçu un placebo. Les participants recevront soit du fazirsiran, soit un placebo. Des biopsies hépatiques, une méthode de prélèvement d'un petit échantillon de tissu du foie, seront réalisées à deux reprises au cours de cette étude.
18 à 75 ans · Réf. NCT05677971
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