Dernier essai recensé
Survie sans toxicité limitante persistante : cohorte prospective en vie réelle de tumeurs neuroendocrines avancées
Les tumeurs neuroendocrines (TNE) avancées sont des cancers rares, caractérisés par une survie prolongée (médiane > 5 ans). Si cinq options médicamenteuses sont désormais approuvées et 4 autres seulement recommandées, la meilleure séquence thérapeutique reste inconnue. Aucune étude portant sur la toxicité cumulative à long terme des interventions thérapeutiques consécutives n’a été publiée à ce jour. La prise en compte du contexte de vie réelle est nécessaire pour une prise de décision éclairée, à laquelle les essais randomisés ne peuvent répondre. Objectifs du projet et brève description des méthodes qui seront utilisées pour les atteindre : l’équipe de l’étude constituera une cohorte prospective longitudinale de patients consécutifs atteints de TNE non résécables ou métastatiques, à partir du réseau GTE-RENATEN, afin d’évaluer les toxicités cumulatives et limitantes en vie réelle. Le critère de jugement principal attendu est une différence de survie sans toxicité limitante (événement indésirable de grade > 1 selon le NCI-CTC V5) persistante (> 6 mois), entre les classes thérapeutiques ou les séquences thérapeutiques, en conditions de vie réelle, tout au long des lignes de traitement, depuis le diagnostic de métastase. Tous les patients atteints d’une TNE primitive seront inclus. Les patients seront suivis jusqu’à l’atteinte du critère de jugement principal, le décès, ou jusqu’à 5 ans. Sur la base de notre étude pilote, nous prévoyons d’inclure 1 100 patients afin de détecter 150 événements et d’ajuster sur 15 facteurs de confusion, en tenant compte de 10 % de perdus de vue. Un modèle de Cox adapté à la dépendance temporelle sera utilisé pour analyser les données, et l’apprentissage automatique (machine learning) sera utilisé pour prendre en compte le nombre de facteurs de confusion, les interactions et les relations non linéaires. Le meilleur modèle de prédiction sera validé dans un sous-groupe de la population de la cohorte. Résultats attendus : l’équipe de l’étude créera un outil d’aide à la décision thérapeutique permettant d’identifier, chez un patient donné, la meilleure classe ou séquence thérapeutique présentant le risque le plus faible de toxicité limitante persistante.
À partir de 18 ans · Réf. NCT07471425
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