Dernier essai recensé
Étude de l'ATX-01 chez des participants atteints de DM1
L'objectif de cet essai clinique est de tester l'ATX-01 chez des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1). La principale question à laquelle il vise à répondre est de savoir si l'ATX-01 est sûr et bien toléré. L'essai comparera la sécurité et la tolérance de l'ATX-01 à celles d'un placebo correspondant. L'essai comportera une partie à dose unique croissante et une partie à doses répétées croissantes. Dans la partie à dose unique croissante, les participants recevront une dose d'ATX-01 ou de placebo. Dans la partie à doses répétées croissantes, les participants recevront trois doses d'ATX-01 ou de placebo. L'ATX-01 est un nouvel anti-miR (oligonucléotide synthétique simple brin) qui inhibe un microARN appelé miR-23b.
18 à 64 ans · Réf. NCT06300307
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