Étude de l'ATX-01 chez des participants atteints de DM1
Étude de phase 1/2a, en double aveugle, contrôlée contre placebo, à doses croissantes uniques et répétées, visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamie et l'efficacité de l'administration intraveineuse de l'ATX-01 chez des participants de sexe masculin et féminin âgés de 18 à 64 ans atteints de DM1 classique
Promoteur : ARTHEx Biotech S.L.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Study of ATX-01 in Participants With DM1
A Phase 1/2a Double-Blind, Placebo-controlled, Single- and Multiple Ascending Dose Study to Assess the Safety, Tolerability, PK, PD and Efficacy of IV Administration of ATX-01 In Male and Female Participants Aged 18 to 64 With Classic DM1
The goal of this clinical trial is to test ATX-01 in participants with myotonic dystrophy type 1 (DM1). The main question it aims to answer is if ATX-01 is safe and well tolerated. The trial will compare the safety and tolerability of ATX-01 and a matching placebo. There will be a single-ascending dose part of the trial and a multiple-ascending dose part. In the single-ascending dose, participants will receive one dose of ATX-01 or placebo. In the multiple-ascending dose part, participants will receive three doses of ATX-01 or placebo. ATX-01 is a novel anti-miR (synthetic single stranded oligonucleotide) that inhibits a microRNA called miR-23b.
L'objectif de cet essai clinique est de tester l'ATX-01 chez des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1). La principale question à laquelle il vise à répondre est de savoir si l'ATX-01 est sûr et bien toléré. L'essai comparera la sécurité et la tolérance de l'ATX-01 à celles d'un placebo correspondant. L'essai comportera une partie à dose unique croissante et une partie à doses répétées croissantes. Dans la partie à dose unique croissante, les participants recevront une dose d'ATX-01 ou de placebo. Dans la partie à doses répétées croissantes, les participants recevront trois doses d'ATX-01 ou de placebo. L'ATX-01 est un nouvel anti-miR (oligonucléotide synthétique simple brin) qui inhibe un microARN appelé miR-23b.
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