Étude de l'ATX-01 chez des participants atteints de DM1
Étude de phase 1/2a, en double aveugle, contrôlée contre placebo, à doses croissantes uniques et répétées, visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamie et l'efficacité de l'administration intraveineuse de l'ATX-01 chez des participants de sexe masculin et féminin âgés de 18 à 64 ans atteints de DM1 classique
Promoteur : ARTHEx Biotech S.LTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- 18 à 64 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Phase 1/2
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
L'objectif de cet essai clinique est de tester l'ATX-01 chez des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1). La principale question à laquelle il vise à répondre est de savoir si l'ATX-01 est sûr et bien toléré. L'essai comparera la sécurité et la tolérance de l'ATX-01 à celles d'un placebo correspondant.
L'essai comportera une partie à dose unique croissante et une partie à doses répétées croissantes. Dans la partie à dose unique croissante, les participants recevront une dose d'ATX-01 ou de placebo. Dans la partie à doses répétées croissantes, les participants recevront trois doses d'ATX-01 ou de placebo.
L'ATX-01 est un nouvel anti-miR (oligonucléotide synthétique simple brin) qui inhibe un microARN appelé miR-23b.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
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