Une étude visant à évaluer la pharmacocinétique et la sécurité de l'étavopivat chez des patients pédiatriques atteints de drépanocytose
Une étude de phase 1/2, à bras unique, ouverte, visant à évaluer la pharmacocinétique et la sécurité de l'étavopivat chez des patients pédiatriques atteints de drépanocytose
Promoteur : Forma Therapeutics, Inc.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 14 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
A Study to Evaluate the Pharmacokinetics and Safety of Etavopivat in Pediatric Patients With Sickle Cell Disease
A Single Arm, Open Label, Phase 1/2 Study to Evaluate the Pharmacokinetics and Safety of Etavopivat in Pediatric Patients With Sickle Cell Disease
The purpose of this study is to evaluate the pharmacokinetics and safety of etavopivat in paediatric participants with sickle cell disease (SCD). Participants will receive etavopivat and will be enrolled in a staggered manner, starting with the oldest age group and followed sequentially by younger cohorts after review of pharmacokinetic and safety data from the preceding cohort. All participants will undergo a 24-week primary treatment period followed by a 72-week extension treatment period to further evaluate long-term safety and pharmacokinetics of etavopivat. The total duration of the study will be approximately 96 weeks.
L'objectif de cette étude est d'évaluer la pharmacocinétique et la sécurité de l'étavopivat chez des participants pédiatriques atteints de drépanocytose (SCD). Les participants recevront de l'étavopivat et seront inclus de manière échelonnée, en commençant par le groupe d'âge le plus élevé, suivi séquentiellement par des cohortes plus jeunes après examen des données de pharmacocinétique et de sécurité de la cohorte précédente. Tous les participants suivront une période de traitement principale de 24 semaines, suivie d'une période de traitement d'extension de 72 semaines, afin d'évaluer plus avant la sécurité et la pharmacocinétique à long terme de l'étavopivat. La durée totale de l'étude sera d'environ 96 semaines.
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