Une étude d'histoire naturelle chez des participants atteints de syndromes myasthéniques congénitaux (SMC) dus à des mutations de DOK7, MUSK, AGRN ou LRP4
Étude multicentrique, multinationale, d'histoire naturelle chez des participants atteints de syndromes myasthéniques congénitaux dus à des mutations de DOK7, MUSK, AGRN ou LRP4
Promoteur : argenxTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- À partir de 2 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Non applicable
- Type d’étude
- Observationnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Les participants se rendront à jusqu'à 4 visites d'étude afin de recueillir des évaluations cliniques. Ces évaluations porteront sur les symptômes et la qualité de vie des participants, afin de mieux comprendre l'activité de la maladie chez les patients atteints de SMC dus à des mutations de DOK7, MUSK, AGRN ou LRP4. De plus amples informations sont disponibles ici : https://clinicaltrials.argenx.com/cms
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
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