Une étude d'histoire naturelle chez des participants atteints de syndromes myasthéniques congénitaux (SMC) dus à des mutations de DOK7, MUSK, AGRN ou LRP4
Étude multicentrique, multinationale, d'histoire naturelle chez des participants atteints de syndromes myasthéniques congénitaux dus à des mutations de DOK7, MUSK, AGRN ou LRP4
Promoteur : argenx
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
A Natural History Study in Participants With Congenital Myasthenic Syndromes (CMS) Due to Mutations in DOK7, MUSK, AGRN, or LRP4
Multicenter, Multinational, Natural History Study in Participants With Congenital Myasthenic Syndromes Due to Mutations in DOK7, MUSK, AGRN, or LRP4
Participants will attend up to 4 study visits to collect clinical assessments. The assessments will evaluate participants' symptoms and quality of life to understand disease activity in patients with CMS due to mutations in DOK7, MUSK, AGRN, or LRP4. More information can be found here: https://clinicaltrials.argenx.com/cms
Les participants se rendront à jusqu'à 4 visites d'étude afin de recueillir des évaluations cliniques. Ces évaluations porteront sur les symptômes et la qualité de vie des participants, afin de mieux comprendre l'activité de la maladie chez les patients atteints de SMC dus à des mutations de DOK7, MUSK, AGRN ou LRP4. De plus amples informations sont disponibles ici : https://clinicaltrials.argenx.com/cms
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