TRITON-PN : étude visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du nucrésiran chez des patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie
TRITON-PN : étude de phase 3, mondiale, randomisée, en ouvert, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du nucrésiran chez des patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie (hATTR-PN)
Promoteur : Alnylam Pharmaceuticals
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
TRITON-PN: A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nucresiran in Patients With Hereditary Transthyretin Amyloidosis With Polyneuropathy
TRITON-PN: A Phase 3, Global, Randomized, Open-Label Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nucresiran in Patients With Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis With Polyneuropathy (hATTR-PN)
The purpose of this study is to: * Determine the efficacy of nucresiran in patients with hATTR-PN by evaluating the effect on neurologic impairment, quality of life, nutritional status, disability, and gait speed * Demonstrate superiority of nucresiran compared to in-study vutrisiran with respect to serum transthyretin (TTR) levels
L'objectif de cette étude est de : * Déterminer l'efficacité du nucrésiran chez des patients atteints d'hATTR-PN en évaluant son effet sur l'atteinte neurologique, la qualité de vie, l'état nutritionnel, le handicap et la vitesse de marche * Démontrer la supériorité du nucrésiran par rapport au vutrisiran utilisé dans l'étude en ce qui concerne les taux sériques de transthyrétine (TTR)
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