Traitement par cellules stromales mésenchymateuses du syndrome de Lyell
Traitement par cellules stromales mésenchymateuses dans le syndrome de Lyell : essai pilote ouvert de phase 1-2
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 13 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
LYell SYndrome MEsenchymal Stromal Cells Treatment
Mesenchymal Stromal Cells Treatment in Lyell Syndrome: A Pilot Phase 1-2 Open Trial
Stevens-Johnson syndrome (SJS) and toxic epidermal necrolysis (TEN) are rare severe cutaneous adverse reactions (SCARs) to drugs. To date, no curative drug has demonstrated with a good level of evidence its ability to promote SJS and TEN healing and could contribute to earlier reepithelialisation. Mesenchymal stroma cells (MSCs) therapy represents a new therapeutic approach. eg, in patients with cardiovascular diseases, neurological diseases, renal transplantation, lung diseases as acute respiratory distress syndrome. Recently, MSCs have been proposed in both burn wound healing with a significantly decrease of the unhealed burn area and in cutaneous radiation. Moreover, MSCs have immunomodulation properties potentially effective in refractory acute and chronic graft versus host disease (GVHD) by improving thymic function and induction of Tregs. Indeed, MSCs are able to migrate to inflamed tissues after stimulation by pro-inflammatory cytokines and to modulate the local inflammatory reactions. MSCs have also demonstrated their ability to promote tissue remodelling, angiogenesis and immunomodulation through either differentiation or secretion of several growth factors such as VEGF, basic FGF and various cytokines. Therefore, combining their immunomodulation effect and secretion of soluble factors involved in wound repair, MSCs might be valuable as a cell therapy strategy for promoting cutaneous healing in SJS-TEN syndrome and subsequently decrease the morbi-mortality.
Le syndrome de Stevens-Johnson (SSJ) et la nécrolyse épidermique toxique (NET) sont des réactions cutanées graves indésirables (RCGI) rares aux médicaments. À ce jour, aucun médicament curatif n'a démontré, avec un bon niveau de preuve, sa capacité à favoriser la cicatrisation du SSJ et de la NET et à contribuer à une réépithélialisation plus précoce. La thérapie par cellules stromales mésenchymateuses (CSM) représente une nouvelle approche thérapeutique, par exemple chez les patients atteints de maladies cardiovasculaires, de maladies neurologiques, de transplantation rénale, ou de maladies pulmonaires telles que le syndrome de détresse respiratoire aiguë. Récemment, les CSM ont été proposées à la fois dans la cicatrisation des plaies de brûlure, avec une diminution significative de la surface de brûlure non cicatrisée, et dans la radiodermite. Par ailleurs, les CSM possèdent des propriétés d'immunomodulation potentiellement efficaces dans la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) aiguë et chronique réfractaire, en améliorant la fonction thymique et l'induction des lymphocytes T régulateurs (Treg). En effet, les CSM sont capables de migrer vers les tissus inflammés après stimulation par des cytokines pro-inflammatoires et de moduler les réactions inflammatoires locales. Les CSM ont également démontré leur capacité à favoriser le remodelage tissulaire, l'angiogenèse et l'immunomodulation, par différenciation ou par sécrétion de plusieurs facteurs de croissance tels que le VEGF, le FGF de base et diverses cytokines. Ainsi, en combinant leur effet immunomodulateur et la sécrétion de facteurs solubles impliqués dans la réparation tissulaire, les CSM pourraient constituer une stratégie de thérapie cellulaire utile pour favoriser la cicatrisation cutanée dans le syndrome SSJ-NET et réduire ainsi la morbi-mortalité.
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